2019年08月02日（东京、慕尼黑和新泽西州巴斯金里奇）日本第一三共（Daiichi Sankyo）制药开发的口服酪氨酸激酶抑制剂 Turalio（Pexidartinib）胶囊，获美国食品和药物管理局（FDA）批准，用于存在严重的发病率或功能限制且不适合手术改善的症状性腱鞘巨细胞瘤（TGCT）成人患者的治疗。TGCT 是一种罕见的非恶性肿瘤，会影响小关节和大关节。该疾病可导致使人衰弱的症状，并可能具有局部侵袭性。
FDA 批准 TURALIO 是基于关键的 3 期 ENLIVEN 研究的结果，该研究是首个针对 TGCT 患者进行系统治疗的安慰剂对照研究。研究结果显示，根据实体瘤疗效评价标准 v1.1 (RECIST)，TURALIO 治疗患者的主要终点肿瘤缓解率为 38% (95% CI: 27%, 50%)，而安慰剂治疗患者在第 25 周的肿瘤缓解率为 0% (95% CI: 0%, 6%)（TURALIO N=61，安慰剂 N=59；p<0.0001）。此外，根据肿瘤体积评分 (TVS)，第 25 周随机分配至 TURALIO 组的患者的总缓解率为 56% (95% CI: 43%, 67%)，而随机分配至安慰剂组的患者的总缓解率为 0%（TURALIO N=61，安慰剂 N=59；p<0.0001）。此外，第 25 周运动范围相对于基线的平均变化分析（TURALIO N=45，安慰剂 N=43）表明，与安慰剂相比，使用 TURALIO 治疗的患者有统计学上显著的改善。
TURALIO 获批时附有黑框警告，因为该药物可能存在严重且可能致命的肝损伤风险。接受 TURALIO 治疗的患者曾发生过肝毒性，表现为胆管减少和胆汁淤积。在临床试验中，768 名接受 TURALIO 治疗的患者中，有两例出现不可逆的胆汁淤积性肝损伤。一名患者死于晚期癌症和持续的肝毒性，一名患者需要肝移植。胆汁淤积性肝毒性的机制尚不清楚，其发生情况无法预测。目前尚不清楚在没有转氨酶升高的情况下是否会发生肝损伤。
Turalio（Pexidartinib）吡昔替尼，是一种新型口服小分子CSF1R抑制剂，能够有效抑制CSF1R（集落刺激因子-1受体）。集落刺激因子-1受体（CSF1R）是导致腱鞘巨细胞瘤的滑膜中异常细胞的主要生长驱动因素。此外Pexidartinib也能够抑制c-kit和FLT3-ITD。在之前，针对腱鞘巨细胞瘤的治疗包含手术，放疗和化疗。而Turalio（Pexidartinib）吡昔替尼是全球首个治疗腱鞘巨细胞瘤的口服靶向药物，被FDA授予治疗TGCT的突破性药物资格、孤儿药资格。Turalio (Pexidartinib)吡昔替尼 规格200mg*30粒胶囊，在美国售价$5,175.44美元。
腱鞘巨细胞瘤（Tenosynovial giant cell tumor，TGCT）或(PVNS/GCT-TS)又称色素沉着绒毛结节性滑膜炎（PVNS）或腱鞘巨细胞瘤（GCT-TS），这是一种罕见、通常非恶性的关节或腱鞘肿瘤，影响滑膜和肌腱鞘，该肿瘤很少有恶性的，但会导致滑膜和肌腱鞘增厚或过度生长，对周围组织造成损害。之前针对TGCT的治疗，主要依靠手术，有些患者不适合接受手术，即使手术后肿瘤也可能复发。
| 信息 | 来源 |
| FDA Approves Daiichi Sankyo’s TURALIO™ (pexidartinib) for the Treatment of Select Patients with TGCT, a Rare and Debilitating Tumor | https://www.multivu.com/players/English/8549351-daiichi-sankyo-turalio-pexidartinib-fda-approved/ |
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