儿科
剂型
片剂 100毫克
高苯丙氨酸血症（HPA）
由四氢生物喋呤缺乏症（BH4D）导致苯丙酮尿症（PKU）引起的高苯丙氨酸血症（HPA）
1个月至6岁：建议起始剂量为10 mg / kg，每日一次
≥7岁：
- 10 mg / kg PO qDay最初与食物同时存在;
- 如果使用10mg / kg /天的起始剂量，则通过以10mg / kg /天治疗长达1个月的血液Phe的变化来确定对治疗的反应;
- 治疗1周后应检查血液Phe水平，并定期检查长达一个月;
- 如果血液Phe在10 mg / kg /天时没有从基线下降，则剂量可以增加到20 mg / kg /天;
- 在20 mg / kg /天治疗1个月后血液Phe没有下降的患者是无反应者，应停止治疗
- 一旦确定了反应性，根据对治疗的反应，剂量可以在5-20mg / kg /天的范围内调整;
- 定期血液Phe监测建议评估血液Phe控制
以20mg / kg /天的剂量治疗的<7岁的儿童患低血液Phe的风险增加
剂量注意事项
在开始治疗之前测量基线血液Phe水平
无反应者：如果使用20 mg / kg /天的起始剂量，治疗反应是通过20 mg / kg /天治疗1个月后血Phe的变化来确定的; 治疗1周后应检查血液Phe水平，并在第1个月定期检查; 对治疗无效的患者应停止治疗
用药管理
饭前服用
片剂
- 片剂可以作为整片吞咽或溶解
- 溶于4-8盎司（120-240 mL）水或苹果汁中，溶解后15分钟内服用
- 为了使片剂溶解更快，搅拌或压碎它们
- 片剂可能无法完全溶解; 小片剂可以漂浮在水或苹果汁上面，这是正常的，可以安全地吞咽
- 如果在饮用药物后，将更多的水或苹果汁加入玻璃杯中饮用，以确保服用全部剂量
用于口服溶液的粉末
- 溶于4-8盎司（120至240毫升）的水或苹果汁，并在溶解后30分钟内饮用
成人
剂型
片剂 100毫克
用于口服溶液的粉末
- 为100mg /包
高苯丙氨酸血症（HPA）
由四氢生物喋呤缺乏症（BH4D）导致苯丙酮尿症（PKU）引起的高苯丙氨酸血症（HPA）
10 mg / kg 口服 每天1次
最初含有食物;
对治疗的反应是通过10mg / kg /天治疗长达1个月后血Phe的变化来确定的;
治疗1周后应检查血液Phe水平，并定期检查长达一个月;
如果血液Phe在10 mg / kg /天时没有从基线下降，则剂量可以增加到20 mg / kg /天;
在20 mg / kg /天治疗1个月后血液Phe没有下降的患者是无反应者，应停止治疗
一旦确定了反应性，根据对治疗的反应，可以将剂量调整在5至20mg / kg /天的范围内;
定期血液Phe监测建议评估血液Phe控制
剂量注意事项
在开始治疗之前测量基线血液Phe水平
如果使用20mg / kg /天的起始剂量，则对治疗的反应通过以20mg / kg /天治疗1个月的血液Phe的变化来确定;
治疗1周后应检查血液Phe水平，并在第1个月定期检查;
对治疗无效的患者应停止治疗
用药管理
饭前服用
片剂
- 片剂可以作为整片吞咽或溶解
- 溶于4-8盎司（120-240 mL）水或苹果汁中，溶解后15分钟内服用
- 为了使片剂溶解更快，搅拌或压碎它们
- 片剂可能无法完全溶解; 小片剂可以漂浮在水或苹果汁上面，这是正常的，可以安全地吞咽
- 如果在饮用药物后，将更多的水或苹果汁加入玻璃杯中饮用，以确保服用全部剂量
用于口服溶液的粉末
- 溶于4-8盎司（120至240毫升）的水或苹果汁，并在溶解后30分钟内饮用
不良反应
> 10％
- 鼻漏（11％）
- 头痛（15％）
1-10％
- 腹泻（8％）
- 咽喉疼痛（10％）
- 咳嗽（7％）
- 鼻塞（4％）
- 呕吐（8％）
- 恶心（8％）
<1％
- 胃炎
- 消化道出血
- 血小板减少
- 脊髓损伤
- 腹痛
- 食欲下降
- 呼吸道感染
- 周围水肿
警告
禁忌
没有在制造商的标签中列出
注意事项
不要消除持续的Phe限制饮食：治疗所有患有Phe限制饮食的患者
与7岁及以上患者相比，接受20 mg / kg /天治疗的7岁以下儿童血液Phe水平较低的风险较高
治疗应由熟悉PKU管理的医生指导; 血液持续升高PKU患者的Phe水平可导致严重的神经系统损害，包括严重的精神发育迟滞，小头畸形，言语迟缓，癫痫发作和行为异常; 过长的血液Phe过低与分解代谢和蛋白质分解有关; 在接受治疗时需要积极管理膳食Phe摄入量，以确保足够的Phe控制和营养平衡; 在治疗期间监测血液Phe水平，以确保足够的血液Phe水平控制; 建议在儿科人群中进行频繁的血液监测
发生过敏反应，包括过敏反应和皮疹
胃炎报告; 监测患者胃炎的体征和症状
肾脏和肝脏损害时要小心
在20mg / kg /天治疗1个月后没有显示出改善的患者被认为是无反应者; 对治疗的反应不能通过实验室测试（例如，分子测试）预先确定，并且只能通过治疗试验来确定
共注射已知可抑制叶酸代谢的药物（如甲氨蝶呤），PDE-5抑制剂或左旋多巴
报告多动行为（罕见）
当药物与已知影响一氧化氮介导的血管舒张的药物共同给药时，监测患者的低血压
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