范可尼贫血（Fanconi Anemia，FA）是一种罕见的遗传性疾病，属先天性再生障碍性贫血。FA疾病的名字来源于瑞士儿科医生Guido Fanconi。注意不应该与肾脏疾病Fanconi综合症相混淆，Fanconi综合症也是以Fanconi命名。
- 2018年5月11日，中国国家卫生健康委员会等5部门联合制定了《第一批罕见病目录》，范可尼贫血被收录其中。
许多数患者最终会发展到急性髓性白血病（AML）,并且在40岁时，90％的患者会骨髓衰竭，丧失造血能力。老年患者极易发生头颈癌，食管癌，胃肠道癌，外阴癌和肛门癌。已经成功进行骨髓移植并因此治愈了与FA相关的血液问题的患者仍然必须定期检查以观察癌症的迹象。
第一线治疗是雄性激素疗法和再生障碍性贫血治疗同样的疗法（贫血重时应予输血）。
治疗药物
只有50-75％的患者对药物治疗有反应。
1、羟甲烯龙（oxymetholone）
蛋白同化激素类药物，能促进蛋白质合成和抑制蛋白质异生，并能降低血胆固醇、减少钙磷排泄和减轻骨髓抑制，促进发育，促进组织新生和肉芽形成。对肾上腺皮质激素长期使用引起的肾上腺皮质功能减退有预防及对抗作用。
造血（血细胞）生长因子（G-CSF）：可以改善某些个体的中性粒细胞计数。它通常仅用于并发疾病期间的支持。艾曲泊帕（Eltrombopag）是首款口服血小板生成素。它是葛兰素史克公司与Ligand Pharmaceuticals 公司合作研究的结果，由诺华公司在美国以商品名Promacta制造和销售，并在欧盟以Revolade商品名称销售。
雄性激素疗法：羟甲烯龙加较小量泼尼松，治疗期间应注意肝功损害等毒副作用问题。
更持久的治疗手段是造血干细胞移植（骨髓移植）。
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