非典型溶血性尿毒症（Atypical Hemolytic Uremic Syndrome，aHUS）是一种极为罕见，危及生命的进行性疾病，是一类原因不明的急性血管内溶血性贫血伴肾功能衰竭的综合征,常常具有遗传原因。
该疾病影响儿童和成人，其特征是全身性血栓性微血管病（TMA），在整个身体的小血管中形成血凝块导致血小板减少，这可引起中风，心脏病发作，急性肾衰竭和死亡。
由于HUS与血栓性血小板减少性紫癜（TTP）在病因、发病机制和临床表现方面均有共同之处，越来越多的学者认为两者是同一疾病不同阶段的临床表现，可统称之为HUS/TTP或血栓性微血管病（TMA）。
估计有33-40％的患者死于或发展为终末期肾病（ESRD），总共约三分之二（65％）的患者在诊断后第一年内死亡。
抗凝治疗药物
1、肝素 （Heparin）
2、阿司匹林 （Aspirin）
3、双嘧达莫 (Dipyridamole）
特效药
4、舒立瑞（依库珠单抗) Eculizumab（Soliris）
依库珠单抗（Eculizumab），商品名舒立瑞（Soliris）用于治疗成人和儿童阵发性睡眠性血红蛋白尿症（PNH），非典型溶血性尿毒症综合征（aHUS）和成人视神经脊髓炎谱系障碍（NMO）。它是一种人源化单克隆抗体，起终末补体抑制剂的作用。它由美国Alexion Pharmaceuticals （瑞颂制药）公司开发，制造和销售，直到2017年才拥有专利权保护权。
2007年3月，依库珠单抗（Eculizumab）被美国食品和药物管理局（FDA）批准用于治疗PNH，Alexion于2007年开始销售依库珠单抗（Eculizumab）。
2007年6月，欧洲药品管理局批准依库珠单抗（Eculizumab）用于治疗阵发性睡眠性血红蛋白尿症（PNH）。
2009年，加拿大卫生部批准依库珠单抗（Eculizumab）用于治疗阵发性睡眠性血红蛋白尿症（PNH）。
2010年，Alexion将Soliris（依库珠单抗）定为世界上最昂贵的药物，在美国每年需为409,500美元（2010年），每年在英国持续治疗需430,000欧元，加拿大每年需500,000美元（2014年）。
2011年9月，美国食品和药物管理局（FDA）批准它作为治疗aHUS患者的孤儿药。在英国，NICE根据五种证据来源（包括FDA使用的证据来源）发布了使用依库珠单抗治疗aHUS的指南。
2013年，加拿大卫生部批准依库珠单抗（Eculizumab）作为治疗非典型溶血性尿毒症（aHUS）的唯一药物。
2015年，Soliris（依库珠单抗）是美国第四大最昂贵的药物。
2018年4月，巴西最高法院决定根据当地法律打破巴西Soliris（依库珠单抗）的专利。该药原由政府卫生系统（SUS）提供，现在可以由该国的其他公司生产。
2018年9月，中国药品监督管理局批准依库珠单抗注射液（Eculizumab Injection）进口注册申请，用于治疗成人和儿童阵发性睡眠性血红蛋白尿症（PNH）和非典型溶血性尿毒症综合征（aHUS）。
2019年3月16日，之后，FDA可以批准依库珠单抗（Eculizumab）的生物仿制药申请。
2019年6月27日，根据PREVENT试验的结果，美国FDA批准依库珠单抗（Eculizumab）用于治疗视神经脊髓炎谱系障碍（neuromyelitis optica，NMO）。
俄罗斯有一种通用的仿制药版本，品牌为“Elizaria”。是目前为止（2019年07月）世界上唯一1家开发和生产依库珠单抗（Eculizumab）生物仿制药的国家。
Ultomiris（Ravulizumab-cwvz）是一种长效C5补体抑制剂，能抑制人体免疫系统补体级联反应中的C5蛋白。Ultomiris是首个长效C5补体抑制剂，该药被Alexion公司视为Soliris的升级版。
2019年10月，Ultomiris获得美国FDA批准，用于治疗aHUS成人和儿科（≥1个月）患者，以抑制补体介导的血栓性微血管病（TMA）。
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