急性髓性白血病(Acute Myeloid Leukemia,AML)始于骨髓中的粒细胞(髓细胞),AML也称为急性髓细胞白血病,急性髓系白血病,急性粒细胞白血病,急性非淋巴细胞白血病,在老年人中最常见。
近年来,制药业已经开发出靶向癌细胞特定部分的药物。
治疗药物
FLT3抑制剂:某些AML患者的白血病细胞在FLT3基因中具有突变。这种基因有助于细胞产生一种FLT3蛋白质,帮助细胞生长。
1、Rydapt(Midostaurin)米哚妥林 FLT3抑制剂
米哚妥林(Midostaurin)每天口服两次,是一种通过阻断FLT3和癌细胞上的其他几种蛋白质来促进细胞生长的药物。该药可与某些化疗药物一起用于治疗白血病细胞具有FLT3基因突变的新诊断成人患者。
2、 Xospata(Gilteritinib)适加坦(吉特替尼) FLT3抑制剂
吉特替尼/吉瑞替尼/吉列替尼(Gilteritinib)是通过阻断癌细胞上的FLT3和其他蛋白质来抑制细胞生长的药物。这种药物可以治疗白血病细胞具有FLT3基因突变并且其AML在之前的治疗中无效或已经复发的成年患者。
3、VANFLYTA(quizartinib)奎扎替尼 FLT3抑制剂
奎扎替尼(Quizartinib) 属于第二代FLT3抑制剂,该药是一种口服小分子受体酪氨酸激酶抑制剂,选择性靶向抑制FLT3。
IDH抑制剂:在某些患有AML的人中,白血病细胞在IDH1或IDH2基因中具有突变。被称为IDH抑制剂的靶向药物可以阻断这些IDH蛋白。
4、 Tibsovo(vosidenib)拓舒沃(艾伏尼布) IDH1抑制剂
艾伏尼布(vosidenib)是一种IDH1抑制剂,可用于治疗伴有IDH1突变的AML ,作为老年人或健康状况不足以耐受强烈化疗的患者的一线治疗,或治疗后反复发作或不再对其他治疗有反应的AML。
5、Rezlidhia(olutasidenib) IDH1抑制剂
(FT-2102) 是一种突变型异柠檬酸脱氢酶 (IDH)1 的选择性有效抑制剂,通过抑制突变IDH1降低2-羟基戊二酸(2-HG)水平和恢复正常髓系细胞的分化。
6、 Idhifa(Enasidenib)恩西地平 IDH2抑制剂
恩西地平(Enasidenib)是一种IDH2抑制剂,可用于治疗患有IDH2突变的AML ,作为老年人或健康状况不足以耐受强烈化疗的人的初始治疗,或者用于治疗后复发或不再对其他治疗有反应的AML。
7、Mylotarg(Gemtuzumab Ozogamicin)吉妥珠单抗 CD33 单抗
吉妥珠单抗(Gemtuzumab Ozogamicin)由化疗药物和单克隆抗体(人造免疫蛋白)偶联组成。靶向CD33蛋白质,CD33蛋白质存在于大多数AML细胞上。吉妥珠单抗可与化疗一起用作具有CD33蛋白的AML的初始治疗的一部分,也可以单独使用,作为第一种治疗方法(特别是对于那些可能不够健康的人进行剧烈化疗),或者其他治疗方法不再有效。
8、Venclexta(Venetoclax)维可来(维奈克拉) BCL-2抑制剂
维奈克拉(Venetoclax)曾译为维奈托克,靶向BCL-2,可用于新诊断的75岁或以上的AML患者,或者健康状况不足以耐受强烈化疗的人。副作用可包括低水平的某些白细胞(中性粒细胞减少症),低红细胞计数(贫血),腹泻,恶心,出血,低血小板计数(血小板减少症)和感觉疲倦。
BCL-2抑制剂:B淋巴细胞瘤-2基因简称bcl-2(B-cell lymphoma-2),可以调控白血病癌细胞的死亡过程。
9、 Daurismo(Glasdegib)格拉吉布 Hedgehog抑制剂
格拉吉布(Glasdegib)是一种针对Hedgehog途径的药物,可用于新诊断的75岁或以上的AML患者,或者健康程度不足以耐受强烈化疗的人。
Hedgehog通路抑制剂:Hedgehog信号通路控制细胞增殖与分化,该信号通路被异常激活时,会引起肿瘤的发生与发展。
10、Pemigatinib(pemigatinib)达伯坦(佩米替尼片)为一具选择性的FGFR抑制剂。
带有FGFR1基因重组的MLN是一种极罕见且具侵略性的血液癌症。可能伴有或不伴有骨髓受累的髓外疾病(EMD)造成这类疾病的原因在于包含FGFR1与其他基因的染色体易位,造成FGFR1酪氨酸激酶持续活化,导致细胞分化、增殖与存活。由于一线治疗有时无法引起持续的临床、细胞遗传性应答,这类病患经常有复发的情形产生。
新型化疗药
11、Vyxeos(Daunorubicin/cytarabine)柔红霉素/阿糖胞苷脂质体
2017年08月,美国FDA批准Jazz Pharmaceuticals制药公司白血病Vyxeos(44mg-Daunorubicin&100mg-cytarabine)柔红霉素和阿糖胞苷脂质体 输液用浓缩粉末,用于治疗2种新诊成人急性髓性白血病(AML):
- 1)治疗相关性急性髓性白血病(t-AML)
- 2)伴骨髓增生异常相关改变的急性髓性白血病(AML-MRC)
封装这两种药物的纳米级脂质体递送载体可增强疗效,同时限制了单独服用每种药物的风险。
12、Onureg(Azacitidine Tablets)阿扎胞苷片剂
Onureg是FDA批准的第一个用于缓解期患者的AML维持疗法.