2019年04月，美国食品和药物管理局（FDA）批准Balversa（erdafitinib）厄达替尼作为膀胱癌的首个靶向治疗药物。该药用于患有晚期膀胱癌的成人，其FGFR3或FGFR2基因突变，并且在化疗后变得更糟。
- FDA还批准了一项寻找这些基因突变的测试.
美国食品和药物管理局（FDA）批准对87名患有晚期膀胱癌的人进行临床试验，这些人患有FGFR3或FGFR2突变，化疗后病情恶化。整体反应率 – 试验期间肿瘤缩小的人群比例 – 为32.2％，约为1/3。他们中的大多数都有部分反应，这意味着癌症萎缩但并没有完全消失。这些改进平均持续了5个半月。两个人有完全的反应，这意味着他们的癌症在治疗后无法再检测到。
美国食品和药物管理局（FDA）通过其加速批准计划对Balversa进行评估，该计划针对严重疾病的药物。制药的公司必须在批准后继续提交临床信息，以证明其益处。FDA还授予Balversa突破性治疗地位，这是另一种旨在加速治疗严重疾病的药物供应的方法。
BALVERSA的适应症：局部晚期或转移性尿路上皮癌，其具有易感FGFR3或FGFR2遗传改变，并且在至少1行之前的含铂化疗期间或之后进展，包括在新辅助或辅助含铂化疗的12个月内。
用法：先基因检测确认FGFR遗传改变的存在。
- 最初每天服用8毫克;
- 如果血清磷酸盐水平<5.5mg / L，无眼部疾病或≥2级不良反应，则每日14-21天增加至9mg;
- 治疗直到疾病进展或不可接受的毒性。
Balversa 最常见的副作用是磷酸盐水平增加（可以削弱骨骼），低钠水平，口腔溃疡，疲倦，肾脏或肝脏问题，腹泻，口干，指甲问题，食欲减退，味觉改变，红细胞低计数，皮肤干燥，眼睛干涩和脱发。
FDA建议服用Balversa的人定期进行眼科检查，因为Balversa也会引起严重的眼部问题。患者还应定期检查血磷水平。女性在怀孕或哺乳期间不应服用Balversa。男性在服用Balversa时不应该生孩子。
在美国，Balversa由强生制药销售，3mg,30片的价格为8020美元。
FGFR（成纤维细胞生长因子受体）是细胞上的蛋白质，可帮助它们生长和分裂。一些膀胱癌患者的基因发生了变化，这些基因告诉细胞产生FGFR，这可以帮助癌细胞生长。Balversa通过针对具有这些遗传变化的细胞进行工作。
尿路上皮癌（Urothelial carcinoma）也称为移行细胞癌（Transitional cell carcinoma，TCC），始于膀胱最内层。它是最常见的膀胱癌，占所有膀胱癌的 90% 以上。 约 20% 的尿路上皮癌患者发现转移性或不可切除的疾病，估计占所有膀胱癌的 5% 至 8%。大约五分之一 (20%) 诊断为 mUC 的患者存在 FGFR 基因改变。
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