2025年02月18日 (新泽西州拉威) 默克公司 (在美国和加拿大以外称为 MSD) 宣布，欧盟委员会 (EC) 有条件地批准默克公司的口服缺氧诱导因子 2α (HIF-2α) 抑制剂 WELIREG ® (belzutifan) 作为以下疾病的单一疗法：
- 治疗患有冯·希佩尔-林道综合征 (VHL) 的成年患者，这些患者需要接受相关局限性肾细胞癌 (RCC)、中枢神经系统 (CNS) 血管母细胞瘤或胰腺神经内分泌肿瘤 (pNET) 的治疗，并且不适合进行局部手术；
- 用于治疗在接受2种或2种以上疗法（包括程序性死亡受体 1 (PD-1) 或程序性死亡配体 1 (PD-L1) 抑制剂和至少两种血管内皮生长因子 (VEGF) 靶向疗法）后病情出现进展的晚期透明细胞 RCC 成年患者。
欧盟委员会批准这两项适应症是基于 LITESPARK-004 和 LITESPARK-005 试验的结果，并遵循了2024 年 12 月人用药品委员会的积极建议。这是 WELIREG 在欧盟 (EU) 的首次获批。目前，WELIREG 已在 30 多个国家获批用于治疗某些接受过治疗的晚期 RCC 成人患者，并在 40 多个国家获批用于治疗某些符合条件的 VHL 疾病相关肿瘤成人患者。
此项批准允许 WELIREG 在所有 27 个欧盟成员国以及冰岛、列支敦士登和挪威上市，用于治疗这些适应症。WELIREG 的有条件批准有效期为一年，每年需续期，但需等待 LITESPARK-004 的更多临床数据以及 WELIREG 针对某些 VHL 疾病相关肿瘤患者进行的另一项正在进行的 2 期试验。WELIREG 在各个欧盟国家的商业化上市时间将取决于多种因素，包括完成国家报销程序。
Welireg（Belzutifan）维利瑞（贝组替凡） 是目前欧盟首个也是唯一1个用于治疗 冯·希佩尔-林道综合征（VHL） 疾病相关肿瘤的全身疗法。WELIREG是欧盟批准的第1个也是唯一1个口服缺氧诱导因子-2α抑制剂.
冯·希佩尔-林道病（Von Hippel-Lindau，VHL）是一种罕见的遗传病，全球约有 20 万人患有此病，欧洲约有 1 万至 1.5 万人患有此病。患有冯·希佩尔-林道病的患者有罹患复发性良性血管肿瘤以及一些癌性肿瘤的风险。最常见的肿瘤之一是肾细胞癌 (RCC)，约 70% 的冯·希佩尔-林道病患者患有此病。
肾细胞癌 (Renal cell carcinoma，RCC) 是迄今为止最常见的肾癌类型。透明细胞肾细胞癌被认为是最常见的肾细胞癌形式，约占所有病例的 70%。2020 年，欧洲诊断出超过 130,000 例新发肾细胞癌病例。男性肾细胞癌的发病率约为女性的两倍。约 30% 的肾癌患者在晚期才被诊断出来。
| 信息 | 来源 |
| WELIREG® (belzutifan) Receives First European Commission Approval for Two Indications | https://www.businesswire.com/news/home/20250218626672/en/WELIREG%C2%AE-belzutifan-Receives-First-European-Commission-Approval-for-Two-Indications |
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