2025年02月14日（大阪和马萨诸塞州沃尔瑟姆）小野制药株式会社宣布，美国FDA已批准集落刺激因子1受体（CSF1R）抑制剂Romvimza™（vimseltinib）上市，用于治疗腱鞘巨细胞瘤（TGCT）患者，这些患者若接受手术切除，可能会导致功能受限进一步恶化或引起严重的不良后果。
该疗法此次获批得到了关键性3期临床试验MOTION研究数据的支持，该研究评估了vimseltinib在不适合手术且未接受过抗CSF1/CSF1R治疗的TGCT患者中的疗效和安全性。
与安慰剂相比，接受vimseltinib治疗的意向治疗（ITT）患者群在第25周时，由盲法独立放射学评审（BIRR）评估的总缓解率（ORR）显示出具有统计学显著性和临床意义的改善。
Vimseltinib组的ORR为40%（95% CI：29-51），安慰剂组为0%（95% CI：0-9），p<0.0001。在vimseltinib组中，中位缓解持续时间（DOR）尚未达到，根据额外6个月的随访数据，28名缓解者（85%）的DOR达到或超过6个月，19名（58%）的DOR达到或超过9个月。
此外，在第25周时，vimseltinib组在活动范围、患者报告的身体功能以及疼痛缓解方面均明显优于安慰剂组。
Vimseltinib的安全性可控，包括实验室检查异常在内的最常见的不良反应（发生率≥20%），主要有天冬氨酸氨基转移酶升高、眼眶周水肿、疲劳、皮疹、胆固醇升高、外周水肿、面部水肿、中性粒细胞减少、白细胞减少、瘙痒以及丙氨酸氨基转移酶升高。
MOTION研究中的安全性数据与之前公布的1/2期临床试验数据一致。
MOTION研究的结果已在2024年美国临床肿瘤学会（ASCO）年会上公布，并同时发表于《柳叶刀》杂志。
Romvimza™（vimseltinib）是一种口服酪氨酸激酶抑制剂，专门设计用于选择性和强效抑制CSF1R（集落刺激因子1受体）。Vimseltinib由小野制药全资子公司Deciphera Pharmaceuticals开发，Deciphera Pharmaceuticals 计划下周在美国推出 ROMVIMZA。欧洲药品管理局（EMA）此前已接受vimseltinib的上市许可申请（MAA），并启动了审查程序。
腱鞘巨细胞瘤 (Tenosynovial Giant Cell Tumor，TGCT) 是一种罕见的非恶性肿瘤，发生在关节内或关节附近。它是由CSF1基因失调导致CSF1过度产生引起的。尽管是良性肿瘤，这些肿瘤仍可能生长并对周围组织和结构造成损害，导致疼痛、肿胀和关节活动受限。手术是TGCT患者的主要治疗选择，但这些肿瘤往往会复发。对于不适合手术的患者，系统性治疗选择有限，迫切需要新的治疗选择。
| 信息 | 来源 |
| U.S. FDA Grants Full Approval of Deciphera’s ROMVIMZA™ (vimseltinib) for the Treatment of Symptomatic Tenosynovial Giant Cell Tumor (TGCT) | https://www.businesswire.com/news/home/20250214768549/en/U.S.-FDA-Grants-Full-Approval-of-Deciphera%E2%80%99s-ROMVIMZA%E2%84%A2-vimseltinib-for-the-Treatment-of-Symptomatic-Tenosynovial-Giant-Cell-Tumor-TGCT |
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