2025年02月12日（加州南旧金山）罗氏（Roche）旗下基因泰克（Genentech）公司宣布，美国FDA已批准Evrysdi（risdiplam）片剂的新药申请（NDA），用于治疗脊髓性肌萎缩症（SMA）患者。
- Evrysdi（5 mg）片剂是首款治疗SMA的片剂药物，其便捷的用药方式给SMA患者和护理者提供更多自由和独立性。
Evrysdi片剂的批准基于一项生物等效性研究结果，该研究表明，无论Evrysdi（5 mg）片剂是整片吞服还是溶解于非氯化饮用水（例如过滤水）中服用，与原有口服液相比，risdiplam在体内的暴露水平相当。这意味着服用该片剂的患者可获得与Evrysdi口服液相同的既定疗效和安全性。
Evrysdi (risdiplam) 艾满欣（利司扑兰） 是一种靶向SMN2基因的小分子mRNA剪接调节剂，由基因泰克与PTC Therapeutics公司联合开发。人体中携带的SMN2基因虽然也能够表达运动神经元生存蛋白（SMN）蛋白，但是由于mRNA剪接错误，导致正常SMN蛋白表达水平很低，无法弥补SMN1基因突变导致的SMN蛋白缺失。Evrysdi通过调节SMN2基因mRNA的剪接，提高能够表达正常SMN蛋白的mRNA水平，从而缓解SMA患者的症状。
Evrysdi (risdiplam) 利司扑兰片剂 是首款改变SMA疾病进程的非侵入性治疗药物。Evrysdi（5 mg）片剂既可整片吞服，也可溶解于水中服用。对于使用其他剂量Evrysdi以及可能更倾向于口服液的患者，Evrysdi口服液仍将保持供应。
脊髓性肌萎缩症（Spinal Muscular Atrophy，SMA） 是一种严重的、渐进性的神经肌肉疾病，可能会致命。大约每 10,000 名婴儿中就有一名患有该病，是婴儿死亡的主要遗传原因之一。SMA 是由生存运动神经元 1 ( SMN1 ) 基因突变引起的，该突变导致 SMN 蛋白缺乏。这种蛋白质遍布全身，对控制肌肉和运动的神经功能至关重要。没有它，神经细胞就无法正常运作，导致肌肉随着时间的推移而无力。根据 SMA 的类型，患者的体力以及行走、进食或呼吸的能力可能会显著减弱或丧失。
| 信息 | 来源 |
| FDA Approves Genentech’s Evrysdi Tablet as First and Only Tablet for Spinal Muscular Atrophy (SMA). Retrieved February 12, 2025, from | https://www.businesswire.com/news/home/20250210728175/en |
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