进展|BEYONTTRA(Acoramidis)欧盟获批治疗患有心肌病的转甲状腺素蛋白介导的淀粉样变性(ATTR-CM)

2025年02月11日（加州帕罗奥图）BridgeBio Pharma, Inc.宣布，欧盟委员会已批准 acoramidis 在欧盟（EU）上市，商品名为 BEYONTTRA™，用于治疗患有心肌病（ATTR-CM）的成年患者的野生型或变异型转甲状腺素蛋白淀粉样变性。

欧盟的批准是基于对 acoramidis 进行的关键性 ATTRibute-CM 第三阶段研究的结果，该研究显示 acoramidis 对心血管结局有明显益处。ATTRibute-CM 评估了 acoramidis 对 632 名有症状的 ATTR-CM 患者（与野生型或变异型 TTR 相关）的疗效和安全性，这些患者按 2:1 的比例随机接受 acoramidis 或安慰剂治疗 30 个月。该研究在第 30 个月达到了其主要临床终点，显著减少了心血管相关住院率，提高了生存率，并为有需要的患者保留了功能能力和生活质量。

获得欧盟批准后，拜耳将于 2025 年上半年推出 acoramidis。Acoramidis 于 2024 年 11 月获得美国 FDA 批准，商品名为 Attruby™，标签上注明 TTR 几乎完全稳定。Acoramidis 目前正在接受日本药品医疗器械综合机构和巴西卫生监管局的审批。