2025年02月07日（北卡罗来纳州三角研究园） Fennec Pharmaceuticals Inc.宣布，欧洲领先的专业制药公司 Norgine Pharmaceuticals Ltd. 已在德国商业化推出 PEDMARQSI（Sodium Thiosulfate Injection）硫代硫酸钠注射液。
PEDMARK 已由合作小组在两项关于生存和耳毒性降低的 3 期临床研究中进行了研究，即 COG ACCL0431 和 SIOPEL 6。这两项研究均已完成。COG ACCL0431 方案招募了通常采用强化顺铂疗法治疗局部和播散性疾病的儿童癌症患者，包括新诊断的肝母细胞瘤、生殖细胞肿瘤、骨肉瘤、神经母细胞瘤、髓母细胞瘤和其他实体瘤。SIOPEL 6 仅招募了患有局部肿瘤的肝母细胞瘤患者。
两项开放标签、随机 3 期试验 SIOPEL 6（关键）和临床肿瘤学组 (COG) 方案 ACCL0431 的数据显示，与单独接受顺铂治疗的患者相比，接受顺铂和硫代硫酸钠治疗的患者发生顺铂诱发的耳毒性的可能性降低了约 50%。
PEDMARQSI 是欧盟和英国首个也是唯一获批的治疗药物，用于预防 1 个月至 18 岁以下局部非转移性实体瘤患者因顺铂化疗引起的耳毒性或听力丧失。PEDMARQSI 于 2023 年 6 月获得欧盟委员会根据儿科用药上市许可 (PUMA) 的上市许可，其中包括 8 年加 2 年的数据和市场保护。
PEDMARK®（Sodium Thiosulfate Injection）硫代硫酸钠注射液 是美国食品药品监督管理局 (FDA) 批准的首个也是唯一一个用于降低局部性、非转移性实体瘤儿科患者接受顺铂治疗相关耳毒性风险的疗法。美国国家综合癌症网络®还推荐青少年和青年成人 (AYA) 人群使用 PEDMARK作为预防性治疗选择，以减少局部性、非转移性肿瘤患者接受铂类化疗相关听力损失。PEDMARK 是单剂量、即用型小瓶装硫代硫酸钠的独特配方，可供儿科患者静脉注射。PEDMARK 也是首个也是唯一1个在两项开放标签随机 3 期临床研究（儿童肿瘤组 (COG) 方案 ACCL0431 和 SIOPEL 6）中具有经过验证的疗效和安全性数据，并具有既定给药方案的治疗药物。
据估计，在美国和欧洲，每年有超过 10,000 名儿童可能接受铂类化疗。耳毒性的发生率取决于化疗的剂量和持续时间，其中许多儿童需要终生佩戴助听器。目前尚无针对这种听力损失的既定预防剂，只有昂贵、技术困难且效果不佳的人工耳蜗（内耳）植入物才被证明能带来一些益处。在发育的关键阶段遭受耳毒性的婴幼儿缺乏言语语言发展和识字能力，而年龄较大的儿童和青少年缺乏社会情感发展和教育成就。
关于顺铂引起的耳毒性
顺铂和其他铂化合物是治疗许多儿童恶性肿瘤的必需化疗药物。不幸的是，铂类疗法可能导致耳毒性或听力丧失，这是永久性的、不可逆的，对儿童癌症幸存者尤其有害。
耳毒性的发生率取决于化疗的剂量和持续时间，其中许多儿童需要终生佩戴助听器或人工耳蜗，这对某些人有帮助，但无法逆转听力损失，而且从长远来看成本高昂。在发育的关键阶段受到耳毒性影响的婴幼儿缺乏言语和语言发育以及识字能力，而年龄较大的儿童和青少年往往缺乏社会情感发展和教育成就。
| 信息 | 来源 |
| Fennec Pharmaceuticals Announces Commercial Launch of PEDMARQSI® In Germany | https://www.globenewswire.com/news-release/2025/02/07/3022701/0/en/Fennec-Pharmaceuticals-Announces-Commercial-Launch-of-PEDMARQSI-In-Germany.html |
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