新药|艾心安(瑞卡西单抗)中国获批治疗原发性高胆固醇血症

2025年01月10日，中国国家药监局（NMPA）官网最新公示，批准恒瑞医药的注射用瑞卡西单抗上市（商品名：艾心安）。适应症为：在控制饮食的基础上，与他汀类药物、或者与他汀类药物及其它降脂疗法联合用药，用于接受中等或以上剂量他汀类药物治疗仍无法达到低密度脂蛋白胆固醇(LDL-C)目标的原发性高胆固醇血症（包括杂合子型家族性和非家族性高胆固醇血症)和混合型血脂异常的成人患者；或单药用于非家族性高胆固醇血症和混合型血脂异常的成人患者，以降低低密度脂蛋白胆固醇(LDL-C)、总胆固醇(TC)、载脂蛋白B（ApoB)水平。

瑞卡西单抗本次获批的上市申请是基于3项多中心、随机、双盲、安慰剂平行对照的3期临床研究（SHR-1209-301/302/303）。其中：SHR-1209-301为单药治疗非家族性高胆固醇血症和混合型高脂血症患者的有效性和安全性研究；SHR-1209-302为联合其它降脂药治疗非家族性高胆固醇血症和混合型高脂血症患者的有效性和安全性研究；SHR-1209-303为联合其它降脂药治疗杂合子型家族性高胆固醇血症患者的有效性和安全性研究。

三项研究均为多中心、随机、双盲、安慰剂平行对照设计，分别由复旦大学附属中山医院/中山大学孙逸仙纪念医院、首都医科大学附属北京安贞医院、广东省人民医院作为牵头单位，中国一百余家中心共同参与，共入组1500余例成人原发性高胆固醇血症和混合型高脂血症受试者。数据显示，三项研究主要终点均达到方案预设的优效标准，且实现了具有临床意义的改善。三项研究结果均表明，瑞卡西单抗单药或联合其他降脂药可明显降低原发性高胆固醇血症（包括杂合子型家族性和非家族性）和混合型高脂血症患者的低密度脂蛋白胆固醇（LDL-C）水平。同时，瑞卡西单抗在原发性高胆固醇血症（包括杂合子型家族性和非家族性）和混合型高脂血症患者中整体的安全性和耐受性良好。

艾心安（瑞卡西单抗）（Recaticimab，SHR-1209）是恒瑞医药开发的一款抗PCSK9单抗，该药可通过与循环中的PCSK9结合，增加肝细胞表面LDLR的表达，促进LDL-C清除，从而达到降低血清LDL-C水平的目的。PCSK9中文全称是前蛋白转化酶枯草溶菌素9，它不仅与常染色体显性遗传高胆固醇血症相关，还能够有效调节体内脂质代谢水平，影响冠心病的发生发展。研究发现，抑制PCSK9可以降低体内低密度脂蛋白胆固醇（LDL-C）水平进而达到治疗疾病目的。

原发性高胆固醇血症是指无明确可引起异常的继发因素，如疾病、药物等所致的高胆固醇血症，可根据是否由基因突变所致分为非家族性和家族性高胆固醇血症。