2024年12月27日 (大阪和马萨诸塞州剑桥) 武田制药宣布，日本厚生劳动省已批准HYQVIA® [Immune Globulin Infusion 10% (Human) with Recombinant Human Hyaluronidase][含重组人透明质酸酶的10 %免疫球蛋白输注液(人用)] 用于无丙种球蛋白血症或低丙种球蛋白血症患者，这些疾病的特征是抗体水平极低或缺失，并且原发性免疫缺陷(PID)或继发性免疫缺陷(SID) 导致严重复发性感染的风险增加。
- 该批准标志着日本首个也是唯一1个辅助皮下免疫球蛋白(fSCIG)疗法可作为合适患者的治疗选择。
此次批准基于两项关键的 3 期开放标签非对照研究的数据，这两项研究评估了日本 PID 受试者的疗效、安全性、耐受性和药代动力学（NCT05150340、NCT05513586）。在这些研究中，根据临床试验结果评估了 HYQVIA 在日本 16 名 2 岁或以上患者中的疗效和安全性。最近 3 次访视的 IgG 谷水平地理平均值为 9.494g/L，并维持在与静脉或皮下免疫球蛋白治疗相当的水平（IgG 谷水平地理平均值 9.624g/L）。主要不良反应是发热 5 名患者（31.3%）和输液部位红斑、注射部位红斑、输液部位肿胀、输液部位疼痛和头痛（12.5%）。此次提交的文件中还包括了 在北美针对 PID 患者进行的两项 3 期临床试验（NCT00814320、NCT01175213 ）的数据。
HYQVIA® [10% S.C. (Subcutaneous) Injection] 海启威® [含重组人透明质酸酶的免疫球蛋白输液 10%（人）] 是日本首个用于皮下注射的血浆衍生疗法，由一瓶 10% 免疫球蛋白和一瓶重组人透明质酸酶 PH20 (rHuPH20) 组合而成。rHuPH20 的给药可增加皮下组织中免疫球蛋白 (IG) 的分散和吸收，从而允许在输注部位输注更大剂量。与其他皮下 IG 产品相比，这可以减少给药频率，同时避免静脉通路的需要。
与传统 SCIG 治疗的每周或每两周给药相比，输注更大剂量的能力有望通过将给药频率降低到每 3 或 4 周一次来增加无丙种球蛋白血症或低丙种球蛋白血症患者的给药灵活性。
凭借此项批准，武田现在能够根据患者的个人管理需求为其提供一系列 SCIG 疗法，这体现了该公司致力于为日本患者提供更广泛的治疗选择的承诺。此前，武田还宣布将在日本大阪投资兴建一个新的血浆衍生疗法 (PDT) 生产设施。目前，HYQVIA 也正在日本接受其他适应症的审查。
丙种球蛋白血症（ Agammaglobulinemia）或 低丙种球蛋白血症（Hypogammaglobulinemia）2种疾病是一类遗传性疾病，由基因缺陷引起，阻碍了正常成熟免疫细胞 B 淋巴细胞的生长。低丙种球蛋白血症是一种患者因遗传性疾病 (PID) 或副作用 (SID)（如化疗、某些并发症或免疫抑制剂 ）而抗体水平较低的疾病。任何形式的抗体缺乏症患者经常会经历复发和/或严重感染，而免疫球蛋白替代疗法可以增加体内抗体的水平。
原发性免疫缺陷（ Primary Immunodeficiency ）和 继发性免疫缺陷（Secondary Immunodeficiency）
原发性免疫缺陷描述的是一组超过 480 种罕见遗传疾病，其中部分免疫系统缺失或无法正常运作。继发性免疫缺陷被定义为由潜在疾病或免疫系统外的因素导致的获得性免疫反应受损。营养不良、代谢紊乱、使用免疫抑制药物、慢性感染、恶性肿瘤或严重创伤都可能导致 SID 发生。由于免疫系统受损，PID 和 SID 患者可能更容易受到感染，并且可能需要更长时间才能恢复。对于抗体缺乏且易感性增加和/或持续感染的患者，用功能性抗体替代（免疫球蛋白替代疗法）是支持免疫系统功能的标准治疗方法。
| 信息 | 来源 |
| Takeda Announces Approval of HYQVIA® 10% S.C. (Subcutaneous) Injection Set in Japan for Patients with Agammaglobulinemia or Hypogammaglobulinemia | https://www.businesswire.com/news/home/20241219442534/en/Takeda-Announces-Approval-of-HYQVIA%C2%AE-10-S.C.-Subcutaneous-Injection-Set-in-Japan-for-Patients-with-Agammaglobulinemia-or-Hypogammaglobulinemia |
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