进展|Alhemo(Concizumab)美国获批用于预防或减少患有血友病A或B的12岁及以上患者的出血发作频率

2024年12月20日（新泽西州普兰斯伯勒）诺和诺德（Novo Nordisk）宣布，美国食品药品监督管理局 (FDA) 批准 Alhemo ® (concizumab-mtci) 注射剂作为每日1次的预防措施，用于预防或减少 12 岁及以上患有抑制物的血友病 A 或 B 的成人和儿童患者的出血发作频率。

Explorer7 是一项临床试验，旨在确定 Alhemo® 对患有 A 型或 B 型血友病（带有抑制剂）的成人和 12 岁及以上的儿科患者的有效性和安全性。关键的 3 期 explorer7 研究的主要目标是比较经治疗的自发性和创伤性出血发作次数（以年出血率 (ABR) 衡量），结果表明，与未接受预防的患者相比，随机接受 Alhemo ® 预防治疗的患者的 ABR 降低了 86%（ABR 比率为 0.14，95% 置信区间 [CI]，0.07 至 0.29，p 值 <0.001）。接受 Alhemo ®预防治疗的患者估计平均 ABR 为 1.7， 而未接受预防治疗的患者为 11.8，经治疗的自发性和创伤性出血的总体中位 ABR 为零，而未接受预防治疗的患者为 9.8。作为 支持性次要疗效终点，64% 的随机接受Alhemo^® 预防治疗的患者在治疗的前 24 周内没有出现经治疗的自发性和创伤性出血，而未接受预防治疗的患者为 11%。

在 explorer7 研究中，接受 Alhemo ^®随机治疗的患者中，≥5% 报告的最常见不良反应 是注射部位反应 (18%) 和荨麻疹 (6%)。严重不良反应是肾梗塞和超敏反应。

Alhemo^® (concizumab-mtci) 60mg、150mg 或 300mg注射剂  是一种组织因子途径抑制剂 (TFPI) 拮抗剂，这是一种有助于阻止血液凝结的人体内蛋白质。通过抑制 TFPI，Alhemo ^®在凝血起始阶段增强因子 Xa (FXa) 的产生，从而改善具有抑制剂的血友病 A 或 B 患者的凝血酶生成和血凝块形成。Alhemo 的效果不受 FVIII 或 FIX 抑制抗体存在的影响，并且 Alhemo 不会诱导或增强 FVIII 或 FIX 直接抑制剂的发展。

Alhemo ^®在美国被批准作为每日一次的预防措施，用于预防或减少患有具有抑制剂的血友病 A 或 B 的成人和 12 岁及以上的儿科患者的出血发作频率。

除美国外，Alhemo®目前已在澳大利亚、日本、瑞士和欧盟获得批准，具体适应症因国家而异。

带有抑制剂的血友病 hemophilia with inhibitors）血友病通常通过静脉输液替换缺失的凝血因子来治疗，也称为替代疗法。有时身体会对治疗中的凝血因子产生免疫反应，从而产生抑制剂，这意味着替代疗法不起作用，并限制了整体治疗选择。

据估计，30% 的严重血友病 A 患者和 5-10% 的严重血友病 B 患者会产生抑制剂，这使得某些患者的血友病治疗变得更加困难。虽然治疗改善了许多血友病患者的生活，但由于预防性治疗选择有限，无法预防出血，患有抑制剂的血友病 B 患者仍然承受着疾病和治疗负担。由于该人群的医疗需求尚未得到满足，并且基于第 2 阶段临床试验的结果，FDA 授予 Alhemo® 突破性疗法认定^， 用于治疗患有抑制剂的血友病B。 

信息	来源
Vertex Announces US FDA approves Alhemo® injection as once-daily prophylactic treatment to prevent or reduce the frequency of bleeding episodes for adults and children 12 years of age and older with hemophilia A or B with inhibitors	https://www.prnewswire.com/news-releases/fda-approves-alhemo-injection-as-once-daily-prophylactic-treatment-to-prevent-or-reduce-the-frequency-of-bleeding-episodes-for-adults-and-children-12-years-of-age-and-older-with-hemophilia-a-or-b-with-inhibitors-302337790.html
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