2024年12月20日（瑞士普拉特恩） Santhera Pharmaceuticals宣布 ，中国香港卫生署已批准 AGAMREE®（vamorolone）用于 4 岁及以上的患者。
在关键的 VISION-DMD 研究中，AGAMREE 在 24 周治疗后达到了与安慰剂相比的主要终点站立时间 (TTSTAND) 速度 (p=0.002)，并显示出良好的安全性和耐受性 。最常见的副作用是库欣样症状、呕吐、体重增加和易怒。副作用通常为轻度至中度。
目前数据显示，与皮质类固醇不同，AGAMREE 不会限制生长，也不会对骨代谢产生负面影响，这可以通过正常的骨形成和骨吸收血清标志物来证明。
AGAMREE®（Vamorolone）安迦利®（伐莫洛龙口服混悬液） 是一种新型药物，其作用模式是基于与糖皮质激素相同的受体结合，但会改变其下游活性。此外，它不是 11-β-羟基类固醇脱氢酶 (11β-HSD) 酶的底物，而这种酶可能是导致局部药物扩增和局部组织中皮质类固醇相关毒性的原因 。这种机制已显示出将疗效与类固醇安全问题“分离”的潜力，因此 AGAMREE 被定位为一种分离性抗炎药物，是现有皮质类固醇的替代品，皮质类固醇是目前儿童和青少年 DMD 患者的标准治疗方法。
香港卫生部的批准是继美国FDA、EMEA、MHRA和NMPA之后第五个获得当地卫生部门的独立批准，将使香港的杜氏肌营养不良症患者在不久的将来能够使用AGAMREE。
根据两家公司于2022年1月首次公布的许可协议，Sperogenix 拥有在大中华区开发和商业化 AGAMREE 治疗 DMD 和其他罕见疾病的独家权利。该协议于 2023 年 3 月进行了修订，增加了几个东南亚国家的选择权，即文莱、柬埔寨、东帝汶、印度尼西亚、老挝、马来西亚、缅甸、菲律宾、新加坡、泰国和越南。
Sperogenix 于 2024 年 7 月行使了该选择权，将这些地区纳入其许可协议中。Santhera 正在向 Sperogenix 供应 AGAMREE，用于正在进行的早期使用计划 (EAP) 和商业化。
| 信息 | 来源 |
| Santhera Announces Approval in Hong Kong for AGAMREE® (Vamorolone) as a Treatment for Duchenne Muscular Dystrophy | https://www.globenewswire.com/news-release/2024/12/20/3000380/0/en/Santhera-Announces-Approval-in-Hong-Kong-for-AGAMREE-Vamorolone-as-a-Treatment-for-Duchenne-Muscular-Dystrophy.html |
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