2024年12月20日（波士顿）Rhythm Pharmaceuticals, Inc. 宣布，美国食品药品监督管理局 (FDA) 已批准扩大 IMCIVREE ® (setmelanotide) 的适应症，将最小 2 岁的儿童也纳入其中。IMCIVREE 适用于因 Bardet-Biedl 综合征 (BBS) 或基因确认的促阿片黑素皮质素 (POMC)，包括前蛋白转化酶枯草溶菌素/kexin 1 型 (PCSK1) 缺乏或瘦素受体 (LEPR) 缺乏而导致综合征性或单基因肥胖的 2 岁及以上患者，以减轻多余的体重并长期维持减肥效果。
临床试验结果表明，setmelanotide 可显著且持续地降低体重和饥饿感。第 3 阶段 VENTURE 试验的结果于 2024 年 11 月发表在同行评审期刊 《柳叶刀糖尿病与内分泌学》上。最常见的不良事件是皮肤色素沉着、注射部位反应、腹泻、恶心和头痛。
IMCIVREE®（setmelanotide）最初于 2020 年 11 月获得 FDA 批准，用于治疗 6 岁及以上患有 POMC、PCSK1 或 LEPR 缺陷的患者，并于 2022 年 6 月获得批准，用于治疗 BBS 患者。IMCIVREE 还获得了英国药品和保健品管理局 (MHRA) 和欧盟委员会 (EC) 的上市许可，可用于年仅2岁的患者。
Bardet-Biedl 综合征和 POMC、PCSK1 和 LEPR 缺乏症 ，BBS 是一种临床诊断疾病，在美国影响着大约 4,000 至 5,000 人。患有 BBS 的人可能会在生命早期开始出现无法满足的饥饿感（也称为暴食症）和严重肥胖。BBS 还可能与认知障碍、多指畸形、肾功能障碍、性腺功能低下和视力障碍有关。POMC、PCSK1 和 LEPR 基因的双等位基因变异导致 POMC 、 PCSK1 和 LEPR缺乏性肥胖症影响着大约 600 至 2,500 人。
BBS 和 POMC、PCSK1 和 LEPR 缺陷是罕见的黑皮质素-4 受体 (MC4R) 通路疾病，其标志性特征包括暴食症或病理性、无法满足的饥饿感和饱腹感受损，伴有持续和异常的寻食行为以及早发性肥胖。IMCIVREE 是首个也是唯一1个针对下丘脑 MC4R 通路损伤的精准药物，该损伤是美国和欧洲成人和 2 岁以下儿童因 BBS 和 POMC、PCSK1 和 LEPR 缺陷导致暴食症和肥胖的根本原因。
| 信息 | 来源 |
| Rhythm Pharmaceuticals Announces FDA Approval of IMCIVREE® (setmelanotide) for Patients as Young as 2 Years Old | https://www.globenewswire.com/news-release/2024/12/20/3000811/0/en/Rhythm-Pharmaceuticals-Announces-FDA-Approval-of-IMCIVREE-setmelanotide-for-Patients-as-Young-as-2-Years-Old.html |
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