2024年12月20日 (波士顿) Vertex Pharmaceuticals Incorporated (Nasdaq: VRTX) 宣布，美国食品药品管理局 (FDA) 已批准 ALYFTREK (vanzacaftor/tezacaftor/deutivacaftor)，这是一种每日1次的三联囊性纤维化跨膜传导调节剂 (CFTR) 调节剂，用于治疗 6 岁及以上患有至少一种 F508del突变或CFTR基因中另一种对 ALYFTREK 有反应的突变的囊性纤维化 (CF) 患者。
此次批准基于 CF 领域迄今开展的最全面的 3 期关键项目，该项目涉及 20 多个国家/地区和 200 多个研究中心的 1,000 多名患者。这些数据此前已在研究结束时公布，并于今年 9 月在北美囊性纤维化会议上进行了展示。针对 12 岁及以上 CF 患者的 3 期研究达到了主要终点（ppFEV 1相对基线的绝对变化与 TRIKAFTA 相比不劣于其他研究）和所有关键次要终点（包括汗液氯化物 [SwCl] 相对基线的绝对变化与 TRIKAFTA 相比）。在针对 6-11 岁 CF 儿童的 3 期研究中，ALYFTREK 证明了主要终点——安全性。次要终点（例如 ppFEV 1相对基线的绝对变化和 SwCl 相对基线的绝对变化）也已展示，支持 ALYFTREK 对该年龄组有益。ALYFTREK 在所有研究中的耐受性普遍良好。
ALYFTREK (vanzacaftor/tezacaftor/deutivacaftor) 是首个每日一次的 CFTR 调节剂。在最近的一项调查中，约 75% 的医生报告称，更方便的给药方式是 CF 患者尚未满足的极高需求。具体而言，由于 CF 患者需要与含脂肪食物一起服用 CFTR 调节剂，因此每日一次的给药方案将为患者带来额外益处。ALYFTREK 还为美国约 150 名携带 31 种突变之一的 CF 患者提供了潜在的变革性选择，这些患者现在首次有资格使用 CFTR 调节剂。
ALYFTREK 也已提交给全球卫生当局，并正在欧盟、英国、加拿大、瑞士、澳大利亚和新西兰接受监管审查。
囊性纤维化 (Cystic Fibrosis，CF) 是一种罕见的、缩短寿命的遗传性疾病，影响全球超过 92,000 人。CF 是一种渐进性多器官疾病，影响肺、肝、胰腺、胃肠道、鼻窦、汗腺和生殖道。CF 是由CFTR基因的某些突变导致的缺陷和/或缺失的 CFTR 蛋白引起的。孩子必须从父母双方各继承一个有缺陷的CFTR基因才能患上 CF，这些突变可以通过基因测试来识别。
虽然有许多不同类型的CFTR突变可能导致这种疾病，但绝大多数 CF 患者至少有一个F508del突变。CFTR突变导致 CF 的原因是 CFTR 蛋白有缺陷或导致细胞表面 CFTR 蛋白短缺或缺失。CFTR 蛋白的功能缺陷和/或缺失导致许多器官的盐和水进出细胞不畅。在肺部，这会导致异常浓稠的粘液堆积、慢性肺部感染和渐进性肺部损伤，最终导致许多患者死亡。死亡年龄中位数为 30 多岁，但通过治疗，预计存活率正在提高。
| 信息 | 来源 |
| Vertex Announces US FDA Approval of ALYFTREK™, a Once-Daily Next-in-Class CFTR Modulator for the Treatment of Cystic Fibrosis | https://www.businesswire.com/news/home/20241220133127/en/Vertex-Announces-US-FDA-Approval-of-ALYFTREK%E2%84%A2-a-Once-Daily-Next-in-Class-CFTR-Modulator-for-the-Treatment-of-Cystic-Fibrosis |
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