家族性乳糜微粒血症综合征（FCS） 是一种罕见的遗传性疾病，其特征是甘油三酯水平极高。该病是由脂蛋白脂肪酶 (LPL) 功能受损引起的。由于 LPL 的产生或功能有限，FCS 患者无法有效分解乳糜微粒，即 90% 为甘油三酯的脂蛋白颗粒。FCS 患者除了疲劳和严重、反复发作的腹痛等其他慢性健康问题外，还面临急性胰腺炎 (AP) 的高风险。FCS 患者有时无法工作，这加重了疾病负担。
治疗药物
1、Waylivra（volanesorsen）于2019年5月3日获得欧洲药物管理局（EMA）批准上市。Volanesorsen是一种反义寡核苷酸药物，该药旨在减少ApoC-III的产生，ApoC-III是一种在肝脏中产生的能够调节血浆甘油三酯的蛋白质，它也可能影响其他代谢参数。
- Volanesorsen是全球第1个获批治疗FCS的药物。
2、Tryngolza（olezarsen）是一种反义寡核苷酸疗法，旨在抑制机体产生apoC-III。，apoC-III 是一种在肝脏中产生的蛋白质，是甘油三酯代谢的关键调节剂。它是目前美国唯一1种用于治疗 FCS 的药物。
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