2024年12月18日 （马里兰州银泉市）,美国FDA今日宣布，批准Mesoblast公司开发的Ryoncil（Remestemcel）上市，用于治疗2个月及以上儿童患者的类固醇难治性急性移植物抗宿主病（SR-aGVHD）。
- Ryoncil是第1个FDA批准的间充质基质细胞（MSC）疗法。
一项多中心、单组研究评估了 Ryoncil 的安全性和有效性，研究对象为 54 名接受异基因造血干细胞移植后患有 SR-aGVHD 的儿科研究参与者。疗效的主要依据是治疗开始后28天的缓解率和缓解持续时间。结果显示，16名参与者（30%）在接受Ryoncil治疗28天后达到完全缓解，而22名参与者（41%）达到部分缓解。
Ryoncil最常见的不良反应包括感染、发热、出血、水肿、腹痛和高血压。此外，治疗后可能发生超敏反应、急性输注反应、传染性疾病传播以及异位组织形成等并发症。
Ryoncil（Remestemcel）是一种通过同种异体骨髓生成的间充质基质细胞，它通过抑制T细胞增殖，和下调促炎细胞因子和干扰素的产生，来调节T细胞介导的炎症反应。
类固醇难治性急性移植物抗宿主病（Steroid-refractory acute graft-versus-host disease，SR-aGVHD）是一种严重且可能危及生命的并发症，通常发生于同种异体造血干细胞移植（allo-HSCT）后。在allo-HSCT中，患者接受来自健康供体的造血干细胞，以替代其自身的干细胞并生成新的血细胞。这种疗法通常用于治疗某些类型的血液癌症、血液疾病或免疫系统疾病。
| 信息 | 来源 |
| FDA Approves First Mesenchymal Stromal Cell Therapy to Treat Steroid-refractory Acute Graft-versus-host Disease | https://www.prnewswire.com/news-releases/fda-approves-first-mesenchymal-stromal-cell-therapy-to-treat-steroid-refractory-acute-graft-versus-host-disease-302335542.html |
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