2024年12月10日，中国国家药监局（NMPA）官网最新公示，曙方医药递交的类固醇药物伐莫洛龙口服混悬液（vamorolone,商品名：安迦利®）的上市申请已获得批准，该产品本次在中国获批的适应症为：用于治疗4岁及以上杜氏肌营养不良（DMD）患者。
据悉Vamorolone已经在关键临床研究VISION-DMD和三个开放标签研究及扩展研究中取得阳性结果。在VISION-DMD研究中，与安慰剂相比，vamorolone组在治疗24周后达到主要终点，由卧位至站立所需时间与安慰剂组相比差异有统计学意义。此外，与安慰剂组相比，使用vamorolone治疗的男性患者平均保持了类似的生长发育，而使用强的松治疗的患者平均经历了生长发育迟缓。在24周后从强的松转为vamorolone的患者，在研究的剩余时间里，平均身高能够恢复增长。
此外，与皮质类固醇不同，经过48周的临床研究治疗后，骨生物标志物检测显示，vamorolone不会导致骨代谢的降低，而脊柱骨矿物质含量经双能X射线吸收仪（DXA）检查也未发现明显降低。欧洲药品管理局（EMA）认可vamorolone与当前的标准激素治疗相比不仅疗效相当，而且在维持正常骨代谢、骨密度和生长方面更具有重要的临床安全性优势。此外，从标准激素治疗转换为vamorolone治疗的患者在恢复生长和骨骼健康的同时依然可以保持疗效。
安迦利®（伐莫洛龙口服混悬液）AGAMREE®（Vamorolone） 是一款原创新药，其作用机制与糖皮质激素结合的受体相同，但改变了其下游活性。它并非11-β-羟基类固醇脱氢酶的底物，因此不会造成局部组织扩增和局部组织中皮质类固醇相关毒性。这种机制显示出vamorolone具有将疗效与激素安全性问题“分离”的潜力，有望为DMD儿童和青少年患者带来更具安全性的治疗方案。
杜氏肌营养不良症（Duchenne muscular dystrophy，DMD）是一种致命的罕见X连锁退行性神经肌肉疾病，也是最常见的致死性遗传疾病之一。其发病机理是患者体内编码抗肌萎缩蛋白（dystrophin）的基因发生变异，导致抗肌萎缩蛋白的缺失或功能缺陷。DMD患者在出生后不久就会出现炎症反应，导致肌肉纤维化以及肌肉的萎缩与退化。由于呼吸或心脏衰竭之故，患者的预期寿命通常不超过40岁。皮质类固醇是DMD患者的标准治疗药物，这些激素虽然可以延缓疾病进展，但却存在一些副作用。
| 信息 | 来源 |
| 2024年12月10日药品批准证明文件送达信息 . | https://www.nmpa.gov.cn/zwfw/sdxx/sdxxyp/yppjfb/20241210152922124.html |
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