2024年12月03日（波士顿）Rhythm Pharmaceuticals, Inc.宣布，英国药品和保健产品管理局 (MHRA) 已扩大 IMCIVREE ® (setmelanotide) 的营销授权，以包括治疗与基因证实的 Bardet-Biedl 综合征 (BBS) 或基因证实的功能丧失的双等位基因促阿片黑素皮质素 (POMC) 相关的肥胖症和饥饿控制，包括前蛋白转化酶枯草溶菌素/kexin 1 型 (PCSK1) 缺乏或双等位基因瘦素受体 (LEPR) 缺乏，适用于成人和 2 岁及以上的儿科患者。
3 期临床试验的结果表明，setmelanotide 可减少儿童的食欲过旺、体重和身体质量指数 (BMI)。最常见的不良事件是皮肤色素沉着、注射部位反应、恶心和头痛。
IMCIVREE®（setmelanotide）最初于 2022 年获得 MHRA 的上市许可，作为治疗 6 岁及以上患者肥胖症和控制饥饿感的一种选择。2024 年 5 月，英国国家健康与临床优化研究所 (NICE) 建议，对于经基因确诊患有 BBS 且年龄在 6 岁及以上的患者，如果在开始治疗时他们的年龄在 6 至 17 岁之间，则 IMCIVREE 可由国家医疗服务体系报销。患者成年后可继续使用报销的 setmelanotide，同时继续从治疗中受益。随着 IMCIVREE 的适用范围扩大到 2 岁以上的儿童，预计今年年底将通过儿童药物计划上市。
Bardet-Biedl 综合征和 POMC、PCSK1 和 LEPR 缺乏症 是与 MC4R 通路信号传导受损有关的罕见疾病，MC4R 通路是大脑下丘脑区域中的一种关键信号通路，负责调节饥饿、卡路里摄入和能量消耗，从而影响体重。
已知POMC、PCSK1或LEPR基因中的双等位基因变异会损害 MC4R 通路信号传导，并可能导致暴食症（一种导致异常觅食行为的病理性、无法满足的饥饿感）和严重肥胖。BBS 是一种罕见的常染色体隐性纤毛病，其表现为多种随时间推移而发展的体征和症状，包括视力障碍、肾脏疾病、多指畸形、生殖器异常、认知障碍、暴食症和因下丘脑 MC4R 通路受损引起的早发性严重肥胖。
| 信息 | 来源 |
| Rhythm Pharmaceuticals Announces ▼ IMCIVREE® (setmelanotide) Receives Expanded Marketing Authorization in the United Kingdom for Treatment of Obesity and Control of Hunger in Patients with Bardet Biedl Syndrome or POMC, PCSK1, or LEPR Deficiency to include Children as Young as 2 Years Old | https://www.globenewswire.com/news-release/2024/12/03/2990395/0/en/Rhythm-Pharmaceuticals-Announces-IMCIVREE-setmelanotide-Receives-Expanded-Marketing-Authorization-in-the-United-Kingdom-for-Treatment-of-Obesity-and-Control-of-Hunger-in-Patients-w.html |
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