2024年12月03日，中国国家药监局（NMPA）官网最新公示，益普生（Ipsen）申报的odevixibat胶囊的新药上市申请已获批准，该药本次获批的适应症为治疗6个月或以上患者的进行性家族性肝内胆汁淤积症（PFIC）。
根据中国药物临床试验登记与信息公示平台官网，两项odevixibat胶囊治疗胆管闭锁的国际多中心（含中国）3期临床研究正在进行中。其中一项为双盲、随机、安慰剂对照研究（BOLD），旨在评价odevixibat在Kasai肝门肠吻合术后胆管闭锁儿童中的疗效和安全性，另一项为开放性扩展研究（BOLD-EXT），旨在评价odevixibat在胆管闭锁儿童中的长期疗效和安全性。2023年11月，odevixibat胶囊因“符合儿童生理特征的儿童用药品新品种、剂型和规格”被CDE纳入优先审评，拟用于治疗6个月或以上患者的PFIC。这也正是该产品本次获批的适应症。
Bylvay®（odevixibat）奥德昔巴特 是一种强效、非系统性回肠胆汁酸转运抑制剂（IBATi），不需要冷藏，可以每日一次以胶囊形式服用。该药可以阻断肠胆汁酸经过肠肝循环回流入肝，从而减轻肝脏内及循环内的胆汁酸浓度。此外，该产品只在小肠局部起作用，从而减少了药物的全身暴露。
自2021年起，odevixibat相继在美国获批用于治疗3月龄及以上的PFIC患者的瘙痒症，以及在欧盟和加拿大获批用于治疗6月龄及以上的PFIC患者。此后，该药相继获FDA和欧盟委员会批准，用于治疗儿童和成人Alagille综合征（ALGS）患者的胆汁淤淤性瘙痒。目前，该产品针对第三种适应症——罕见儿童胆汁淤积性肝病胆道闭锁也正处于后期开发阶段。
进行性家族性肝内胆汁淤积症（Progressive Familial Intrahepatic Cholestasis，PFIC) 是一种罕见的儿童疾病，会导致进行性、危及生命的肝病。在许多情况下，PFIC在患者出生后10年内会发生肝硬化和肝衰竭。PFIC最突出的持续症状是剧烈瘙痒，患者的生活质量严重下降。PFIC已在中国被纳入《第一批罕见病目录》。
| 信息 | 来源 |
| 2024年12月03日药品批准证明文件送达信息. | https://www.nmpa.gov.cn/zwfw/sdxx/sdxxyp/yppjfb/20241203153537120.html |
| 免责声明 | 本资料仅作参考，诊疗请遵医嘱。 |
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