2024年12月02日，中国国家药监局（NMPA）官网公示，由赞邦（Zambon）公司申报的5.1类新药甲磺酸沙非胺片的上市申请已获得批准，用于治疗接受稳定剂量左旋多巴治疗的、出现运动波动的特发性帕金森病。
XINDI研究是一项III期、随机、双盲、安慰剂对照、多中心临床研究，旨在评价沙芬酰胺作为联合治疗，用于接受稳定剂量左旋多巴治疗的、出现运动波动的特发性帕金森病的中国患者的疗效和安全性。患者被随机分配至沙芬酰胺组（起始剂量为50mg qd，第15天起剂量增加至100mg qd）和安慰剂对照组。
治疗周期为16周。主要疗效终点为平均每日总“关”期时间自基线至第16周的变化。次要疗效终点为平均每日总“开”期时间、统一帕金森病评定量表(UPDRS)、数字评定量表 (NRS)、临床总体印象量表(CGI) 和帕金森病问卷-39项量表(PDQ-39)自基线至第16周的变化，以及不良事件(AE) 和严重不良事件(SAE)等安全性指标。
研究结果显示，在第16周，沙芬酰胺组和安慰剂组之间平均每日总“关”期时间变化的差异为1.10小时 (p<0.0001)。并且从第2周开始沙芬酰胺组每日总“关”期时间的变化就体现了明显优势，提示沙芬酰胺可在短期内起效。
除了改善“关”期时间外，沙芬酰胺组在延长“开”期时间，改善UPDRS、CG I和 PDQ-39评分方面相较于安慰剂均有显著优势，疗效明确。另外，本研究中两组患者的不良事件或严重不良事件无显著差异，提示沙芬酰胺安全性良好。
沙非胺片（safinamide）也译为沙芬酰胺，是一款用于治疗帕金森病的新化学实体，已经于2017年获得美国FDA批准，针对出现“关闭期”发作的帕金森病患者。沙芬酰胺具有独特的作用方式，包括选择性和可逆性单胺氧化酶B（MAO-B）抑制和阻断电压依赖性钠通道，从而调节异常的谷氨酸盐释放。此外，MAO-B会降解多巴胺，而多巴胺能够在脑区传递信号，对于流畅的自主运动非常重要。因此，沙芬酰胺有望能避免多巴胺被MAO-B降解，从而缓解帕金森病患者在“关闭”期的运动能力下降。
2017年3月，FDA宣布批准沙非胺片（商品名为Xadago）作为一种附加治疗药物，用于治疗目前正在服用左旋多巴/卡比多巴并出现“关闭期”发作的帕金森病患者。临床试验已经证明，沙芬酰胺能在短期内控制帕金森病患者的运动症状和运动并发症，并可将疗效维持2年。
帕金森病（PD）是常见的一种中老年神经系统退行性疾病。左旋多巴是临床上改善帕金森病患者症状的标准疗法，然而，大多数患者随着疾病进展和左旋多巴长期使用，会对药物不敏感，产生症状波动。这种波动分为两种阶段——在“开启”期，患者的运动能力一切正常；而在“关闭”期，患者的运动能力会出现明显下降，甚至连行走都困难。这些患者需要额外的药物来应对和管理由于服用左旋多巴而产生的运动能力波动。
| 信息 | 来源 |
| 2024年12月02日药品批准证明文件送达信息. | https://www.nmpa.gov.cn/zwfw/sdxx/sdxxyp/yppjfb/20241202104249182.html |
| 免责声明 | 本资料仅作参考，诊疗请遵医嘱。 |
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