新药|Attruby(Acoramidis)美国获批治疗伴有心肌病的转甲状腺素蛋白介导的淀粉样变性(ATTR-CM)

2024年11月22日（加州帕罗奥图）BridgeBio Pharma公司宣布，美国FDA已批准Attruby（acoramidis）上市，用于治疗伴有心肌病的转甲状腺素蛋白介导的淀粉样变性（ATTR-CM）成人患者，以减少心血管死亡和心血管相关住院率。

• Attruby 是第1个也是唯一1个在药物标签上标注可几乎完全稳定转甲状腺素蛋白（TTR）的获批产品。

此次FDA批准基于3期临床试验ATTRibute-CM中获得的积极结果，研究显示acoramidis显著降低了患者的全因死亡率和心血管相关住院率，并改善了他们的生活质量。ATTRibute-CM研究共招募了632名患有症状性ATTR-CM的参与者。参与者按2：1的比例随机分配接受acoramidis或安慰剂治疗，为期30个月。

试验结果已经发表在《新英格兰医学杂志》上。该试验成功达成了其主要终点——以全因死亡（ACM）、心血管相关住院（CVH）、N-端脑钠肽前体（NT-proBNP）水平和6分钟步行距离组成的复合终点。在第30个月时，与安慰剂相比，acoramidis治疗组的ACM和反复发生的CVH事件减少了42%。此外，与安慰剂相比，治疗期间acoramidis组NT-proBNP的升高幅度约为安慰剂的一半。acoramidis起效迅速，在接受治疗后仅3个月时，患者首次发生ACM或CVH事件所需时间就与安慰剂组产生差异。

Attruby（Acoramidis）是一种转甲状腺素蛋白稳定剂。该药物的设计旨在模拟具有保护作用的TTR T119M突变的功能，维持TTR蛋白的正常四聚体构象，防止具有毒性的淀粉样蛋白的产生。Attruby 总体耐受性良好。最常见的副作用是轻微的，包括腹泻和腹痛，无需停药即可缓解。