进展|Dupixent(度普利尤单抗)欧盟获批治疗1岁以下儿童的嗜酸性食管炎(EoE)

2024年11月06日（纽约州塔里敦和巴黎）再生元制药公司和赛诺菲今天宣布，欧盟委员会 (EC) 已批准 Dupixent ^® (dupilumab) 用于治疗 1 岁以下儿童的嗜酸性食管炎 (EoE)。具体来说，该批准涵盖 1 至 11 岁、体重至少 15 公斤且无法充分控制、不耐受或不适合常规药物治疗的儿童。这扩大了欧盟 (EU) 对成人和青少年 EoE 的初步批准，并使 Dupixent 成为首个也是唯一1个用于治疗这些年轻患者的药物。Dupixent 也在美国和加拿大获准用于治疗这一年轻年龄组。

此次批准基于针对 1 至 11 岁儿童的两部分（A 部分和 B 部分）EoE KIDS 3 期试验，该试验建立了桥梁，表明 EoE 儿童对 Dupixent 的反应与已获批准的成人和青少年人群相似。在 A 部分中，根据基于体重的给药方案接受较高剂量 Dupixent 的儿童（n=37）在 16 周时与接受安慰剂治疗的儿童（n=34）相比，出现了以下结果：

• 68% 的患者实现了组织学疾病缓解（≤6 个嗜酸性粒细胞/高倍视野），而主要终点为 3%。这些结果在试验的 B 部分中持续了长达一年。
• 食管上皮内嗜酸性粒细胞峰值计数与基线相比减少了 86%，而之前则增加了 21%。
• 内窥镜检查异常发现以及疾病严重程度和范围的减少（以微观水平测量）。
• 根据护理人员报告的结果，EoE 体征的频率和严重程度名义上显著改善，并且出现至少一种 EoE 体征的天数在数值上减少。

EoE KIDS 试验的安全性结果与 Dupixent 在患有 EoE 的青少年和成人中的已知安全性基本一致。总体而言，Dupixent 最常见的不良反应是注射部位反应、结膜炎、过敏性结膜炎、关节痛、口腔疱疹和嗜酸性粒细胞增多症。此外，EoE 还报告了注射部位瘀伤的不良反应。在 1 至 11 岁的患者中，在 A 部分期间，与安慰剂相比，在任一基于体重的给药方案中，使用 Dupixent 更常见（≥10%）的不良事件是 COVID-19、恶心、注射部位疼痛和头痛。B 部分中评估的 Dupixent 的长期安全性与 A 部分中观察到的相似。

Dupixent 已在 60 多个国家获得监管部门批准，用于治疗一种或多种适应症，包括不同年龄人群中的某些特应性皮炎、哮喘、伴有鼻息肉的慢性鼻窦炎 (CRSwNP)、嗜酸性食管炎 (EoE)、结节性痒疹、慢性自发性荨麻疹 (CSU) 和慢性阻塞性肺病 (COPD) 患者。全球有超过 1,000,000 名患者正在接受 Dupixent 治疗。