进展|Tavneos(阿伐可泮)中国获批治疗ANCA相关血管炎

2024年11月05日，中国国家药监局（NMPA）官网公示，一款5.1类新药阿伐可泮硬胶囊的上市申请已获得批准。

阿伐可泮在日本和美国获批是基于一项关键性3期试验的积极结果支持。根据早先发表在《新英格兰医学杂志》（NEJM）的临床试验数据，来自331例多血管炎和肉芽肿伴多血管炎患者的数据表明，根据伯明翰血管炎活动评分（BVAS），在治疗第52周时，阿伐可泮组的缓解率优于标准治疗。具体而言，在治疗第52周，阿伐可泮组65.7%的患者观察到持续缓解，对照药物组为54.9%。安全性方面，37.3%接受阿伐可泮治疗的患者和39.0%接受对照药物治疗的患者发生严重不良事件（不包括血管炎恶化）。

抗中性粒细胞胞浆自身抗体（ANCA）相关血管炎 是一组罕见的血管炎症性疾病，可能导致器官功能受损。其疾病机制是由于C5a补体途径的过度激活，进一步激活中性粒细胞，导致全身炎症反应和小血管破坏，进而可能导致肾脏、肺和其他器官的严重损伤和功能障碍。ANCA相关血管炎的治疗包括非特异性免疫抑制剂（环磷酰胺或利妥昔单抗）联合每日糖皮质激素长期给药，这可能导致显著的临床风险，包括因感染导致的死亡。 阿伐可泮是一款口服选择性补体5a（C5a）受体抑制剂，它通过精确阻断位于中性粒细胞等炎症细胞上的C5a受体，阻止这些细胞受到C5a的激活，降低炎症损伤。