进展|Scemblix(Asciminib)美国获批治疗新诊断的费城染色体阳性慢性粒细胞白血病(Ph+CML-CP)

2024年10月29日（巴塞尔）诺华宣布，Scemblix®（asciminib）获得美国食品药品监督管理局 (FDA) 的加速批准，用于治疗新诊断的费城染色体阳性 (Ph+)慢性期慢性粒细胞白血病 (CML-CP) 成年患者。

FDA 批准 Scemblix 是基于对新诊断为 Ph+ CML-CP 的患者进行的 III 期 ASC4FIRST 试验的结果。数据显示：

• 与 IS SoC TKI（伊马替尼、尼洛替尼、达沙替尼和博舒替尼）相比，使用 Scemblix 治疗的患者实现 MMR 的几率高出近 20%（68% vs. 49%，< 0.001），与单独使用伊马替尼相比，第 48 周时实现 MMR 的几率高出近 30%（69% vs. 40%，< 0.001）
• Scemblix 是首个显示出优于伊马替尼和第二代 TKI 的 CML 治疗药物，其安全性和耐受性也优于伊马替尼和第二代 TKI，治疗相关 ≥3 级 AR 发生率更低（25.5% 对比 33% 和 42%），剂量减少率更低（6% 对比 14% 和 24%），导致治疗中止的 AR 发生率降低一半（4.5% 对比 11% 和 9.8%）
• 到第 48 周时，使用 Scemblix 治疗的患者还实现了比单独使用 IS-TKI 和伊马替尼更高的分子反应率（包括 MR4）（41% vs. 22% 和 16%）
• 在新诊断患者中，安全性概况与之前的注册研究一致，未观察到新的安全性问题。最常见的 AR（≥ 20%）是肌肉骨骼疼痛、皮疹、疲劳、上呼吸道感染、头痛、腹痛和腹泻

ASC4FIRST 试验仍在进行中，下次分析将于第 96 周进行，以评估关键次要终点（第 96 周的 MMR）和其他次要终点。

此次批准还得到了第二阶段 ASC2ESCALATE 研究的初步数据的支持，该研究纳入了 Ph+ CML-CP 患者，这些患者之前曾接受过一种 TKI 治疗，但因治疗失败、警告或不耐受而停药。数据将在未来的医学会议上分享。

Ph+ CML-CP 适应症的扩大使 Scemblix 的适用人群增加了约四倍，包括新诊断和既往接受过治疗的成年人。新诊断的患者现在将能够接受一种治疗，这种治疗已显示出优于所有标准治疗疗法的疗效，并且具有良好的安全性和耐受性。