2024年10月17日（都柏林）Avadel Pharmaceuticals plc宣布美国食品和药物管理局（FDA）已批准其 LUMRYZ 的补充新药申请（sNDA），用于治疗 7 岁及以上患有嗜睡症的患者的猝倒症或 白天过度嗜睡（EDS）。
FDA 批准 LUMRYZ 是基于 REST-ON 的结果，REST-ON 是一项针对发作性睡病成人的随机、双盲、安慰剂对照、关键性 3 期试验。与安慰剂相比，LUMRYZ 在三个共同主要终点方面均表现出统计学上显著且临床上有意义的改善：EDS（MWT）、临床医生对患者功能的总体评估（CGI-I）和猝倒发作。在2023年5月获得批准后，FDA 还授予 LUMRYZ 7 年的孤儿药独占权，用于治疗发作性睡病成人的猝倒或 EDS，因为 LUMRYZ 相对于目前可用的羟基丁酸盐治疗具有临床优势。特别是，FDA 发现 LUMRYZ 比目前可用的每晚两次的羟基丁酸盐产品对患者护理做出了重大贡献，因为它提供每晚一次的给药方案，避免夜间唤醒服用第二剂。
LUMRYZ ™（羟丁酸钠）缓释口服混悬液 是一种睡前一次服用的缓释型羟基丁酸钠。
于 2023年5月1日首次获得FDA批准，用于治疗成年嗜睡症患者的猝倒症或EDS。
LUMRYZ于2024年10月16日获得 FDA 批准用于治疗 7 岁及以上儿童发作性睡病患者的猝倒症或 EDS，并被授予至2031年10月16日的孤儿药独占权。
嗜睡症是一种慢性神经系统疾病，会损害大脑调节睡眠-觉醒周期的能力。在美国，大约每 2,000 人中就有1人患有这种疾病，其中大约 5% 的患者年龄在18岁以下。嗜睡症的症状是 白天过度嗜睡（Excessive Daytime Sleepiness，EDS），也可能包括通常由强烈情绪（猝倒症）引起的肌肉张力突然丧失、夜间睡眠中断、睡眠麻痹以及入睡或醒来时出现幻觉。
| 信息 | 来源 |
| Avadel Pharmaceuticals Announces FDA Approval of LUMRYZ™ (sodium oxybate) Extended-Release Oral Suspension (CIII) for the Treatment of Cataplexy or Excessive Daytime Sleepiness in Patients 7 Years of Age and Older with Narcolepsy | https://www.globenewswire.com/news-release/2024/10/17/2964979/0/en/Avadel-Pharmaceuticals-Announces-FDA-Approval-of-LUMRYZ-sodium-oxybate-Extended-Release-Oral-Suspension-CIII-for-the-Treatment-of-Cataplexy-or-Excessive-Daytime-Sleepiness-in-Patie.html |
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