2024年09月24日（加州千橡市）安进公司 (Amgen) 宣布TEPEZZA®（ JAN：Teprotumumab（基因重组））已获得日本厚生劳动省 (MHLW)批准，用于治疗活动性或高临床活动评分 (CAS) 甲状腺眼病 (TED)。
TED 是一种严重、渐进且可能危及视力的罕见自身免疫性疾病，可导致眼球突出、复视、眼痛、发红和肿胀。日本约有 25,000 – 35,000 人患有 TED ，包括活动性和慢性（低 CAS）TED。TEPEZZA是目前日本 首个也是唯一1个获批用于治疗活动性 TED 的药物。目前正在进行一项单独的试验，研究 TEPEZZA 对日本慢性 TED 患者的疗效。
TEPEZZA 在日本获得孤儿药资格，该资格为该药物提供了 9 个月的监管审查期，而标准的审查期为 12 个月。此次批准是基于 OPTIC-J ( jRCT2031210453 ) 的积极结果，该研究是一项 3 期随机、双盲、安慰剂对照、平行组、多中心研究，评估了 TEPEZZA 在日本治疗活动性 TED 患者中的疗效、耐受性和安全性。
试验的主要终点已经达到，因为在第 24 周时，与安慰剂组 (11%; p<0.0001) 相比，89% 接受 TEPEZZA 治疗的患者的眼球突出 (≥2 毫米) 有临床意义上的改善。安全性与支持 TEPEZZA 的完整临床数据一致。第二项 3 期临床试验正在日本进行，以评估 TEPEZZA 对患有慢性 TED 和低 CAS 的成年人的效果 ( jRCT2031220730 )。
TEPEZZA (Teprotumumab) 是一种完全人源单克隆抗体，靶向胰岛素样生长因子 1 (IGF-1) 受体 (IGF-1R)。适用于治疗甲状腺眼病，无论甲状腺眼病的活动性或持续时间如何。
除日本外，TEPEZZA 目前已在美国、巴西和沙特阿拉伯王国获得批准，并正在欧洲、加拿大和澳大利亚接受监管审查。
甲状腺眼病 (TED) 是一种严重的、进行性的、使人衰弱并可能威胁视力的罕见自身免疫性疾病。它 经常发生在患有格雷夫斯病的人群中，但它是一种独特的疾病，由自身抗体激活眼眶后细胞上的胰岛素样生长因子 1 受体 (IGF-1R) 介导的信号复合物引起。这会 导致一系列的负面影响，可能造成长期、不可逆转的损害，包括失明。TED 的体征和症状可能包括眼睛干涩和有 沙粒感；发红、肿胀和过度流泪；眼睑退缩；眼球突出；眼睛后部压力和/或疼痛；以及复视。
| 信息 | 来源 |
| TEPEZZA® (TEPROTUMUMAB) RECEIVES APPROVAL IN JAPAN FOR THE TREATMENT OF ACTIVE THYROID EYE DISEASE | https://www.prnewswire.com/news-releases/tepezza-teprotumumab-receives-approval-in-japan-for-the-treatment-of-active-thyroid-eye-disease-302257503.html |
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