进展|Firdapse(Amifampridine)日本获批治疗兰伯特·伊顿肌无力综合症(LEMS)

2024年09月24日（佛罗里达州科勒尔盖布尔斯）Catalyst Pharmaceuticals, Inc.宣布其在日本的分许可证持有人 DyDo Pharma, Inc.，报告称，日本厚生劳动省已批准 DyDo 的新药申请（“NDA”），将 FIRDAPSE®（amifampridine）阿米吡啶片剂 10mg商业化，用于治疗日本的 Lambert-Eaton 肌无力综合征（“LEMS”）患者。

此次批准标志着 LEMS 治疗领域取得了关键进展，LEMS 是一种罕见的自身免疫性疾病，可严重影响生活质量，同时也代表着在满足日本 LEMS 患者未满足的需求方面迈出了重要一步。

日本厚生劳动省已将 阿米吡啶指定为孤儿药，FIRDAPSE 此前已获准在美国用于治疗 6 岁及以上的成人和儿科患者，并在欧洲和加拿大用于治疗患有 LEMS 的成人。

FIRDAPSE（氨苯吡啶）是美国用于治疗成人和 6 岁及以上儿童 LEMS 的领先疗法。LEMS 是一种罕见的自身免疫性疾病，其特征是肌肉无力和疲劳。大约 50% 的 LEMS 患者患有潜在癌症，因为大约 3% 的小细胞肺癌患者患有 LEMS。FIRDAPSE 是唯一获得美国 FDA 批准的、基于证据的 LEMS 治疗方法。作为 Catalyst 致力于服务罕见病患者的基石，FIRDAPSE 在美国得到了全面的患者支持计划的支持，以帮助确保符合条件的美国患者能够获得治疗和援助。