2024年09月23日（巴黎）益普生 (Ipsen) 宣布，欧盟委员会已在特殊情况下批准 Kayfanda® (odevixibat) 用于治疗6个月或以上患者的 Alagille综合征 (ALGS) 中的胆汁淤积性瘙痒。
Kayfanda（在欧盟以外地区称为Bylvay®）的批准基于ASSERT III期临床试验数据。ASSERT 是世界上第1个也是唯一1个在 ALGS 患者中完成的 III 期试验。这些数据显示，与安慰剂相比，使用Kayfanda 的患者从基线到第6个月的抓挠严重程度有统计学上显着且具有临床意义的改善。这一改善在研究期间迅速显现并得以维持。与安慰剂相比，使用 Kayfanda 的患者在治疗结束时血清胆汁酸浓度也有统计学上显着降低，观察者报告的多个睡眠参数也有改善。Kayfanda 治疗中出现的不良事件的总体发生率与安慰剂相似，ALGS 患者的药物相关腹泻发生率较低。
Kayfanda®（odevixibat）奥维昔巴特 是一种每日一次的非系统性回肠胆汁酸转运 (IBAT) 抑制剂，在欧盟特殊情况下获批用于治疗 6 个月或以上患者的 Alagille 综合征 (ALGS) 中的胆汁淤积性瘙痒。
Odevixibat 于 2021 年 6 月在欧盟以 Bylvay®的商品名获批，作为6个月或以上患者所有类型的进行性家族性肝内胆汁淤积症 (PFIC) 的首个药物治疗选择，并在美国以 Bylvay®的商品名获批，作为3个月及以上因 PFIC 导致胆汁淤积性瘙痒患者的首个药物治疗选择。
Bylvay 已在欧盟和美国获得治疗 PFIC 的孤儿药专营权 2023年6月，Bylvay在美国获得批准，用于治疗12个月以上 ALGS 患者的胆汁淤积性瘙痒，并获得了 ALGS 的孤儿药专营权。
Alagille 综合征 (Alagille Syndrome，ALGS) 是一种罕见的遗传性疾病，可影响多种器官，包括肝脏、心脏、骨骼、眼睛和肾脏。胆管数量少于正常水平、变窄或畸形可能导致肝损伤，从而导致有毒胆汁酸积聚（称为胆汁淤积），进而导致纤维化和进行性肝病。约 95% 的该病患者通常出现慢性胆汁淤积，通常在出生后的头几个月内出现，多达 88% 的患者还会出现严重的顽固性瘙痒。据估计，全球每 100,000 个活产婴儿中就有 3 个患有 ALGS。
| 信息 | 来源 |
| Ipsen’s Kayfanda® (odevixibat) approved in European Union for cholestatic pruritus in Alagille Syndrome, a rare liver disease | https://www.globenewswire.com/news-release/2024/09/23/2951259/0/en/Ipsen-s-Kayfanda-odevixibat-approved-in-European-Union-for-cholestatic-pruritus-in-Alagille-Syndrome-a-rare-liver-disease.html |
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