2024年09月21日（巴黎）美国食品药品监督管理局 (FDA) 已批准 Sarclisa (isatuximab) 与硼替佐米、来那度胺和地塞米松 (VRd) 联合使用，作为不适合自体干细胞移植 (ASCT) 的新诊断多发性骨髓瘤 (NDMM) 成人患者的一线治疗选择。对于不适合移植的 NDMM 患者，与单独使用 VRd 相比，
Sarclisa 是首个与标准治疗 VRd 联合使用的抗 CD38 疗法，可显着减少疾病进展或死亡（减少 40%）。
FDA 的批准基于最近在美国临床肿瘤学会 (ASCO) 2024 年年会上公布并发表在《新英格兰医学杂志》上的 IMROZ 3 期研究数据。IMROZ 是全球首个抗 CD38 单克隆抗体与标准治疗 VRd 联合治疗的 3 期研究，与单独使用 VRd 相比，该研究可显著改善 PFS。
在 IMROZ 研究中，对于不符合 ASCT 条件的 NDMM 患者，Sarclisa-VRd 继之以 Sarclisa-Rd 达到了 PFS 的主要终点，与 VRd 继之以 Rd 相比，复发或死亡风险显著降低 40%（HR 0.60；95% CI：0.44 至 0.81，p=0.0009）。在 59.7 个月的中位随访期内，Sarclisa-VRd 组合的中位 PFS 未达到，而 VRd 为 54.3 个月。60 个月时，Sarclisa-VRd 治疗患者的估计 PFS 率为 63.2%，而 VRd 为 45.2%。
Sarclisa-VRd 还达到了几个次要终点，证明了该患者群体的深度反应：
- 接受 Sarclisa-VRd 治疗的患者中约有四分之三（74.7%）获得完全缓解 (CR) 或更好，而接受 VRd 治疗的患者中这一比例为 64.1%（OR 1.7；95% CI：1.097-2.5；p=0.0160）。
- 接受 Sarclisa-VRd 治疗的患者中，超过一半（55.5%）达到 MRD 阴性 CR，而接受 VRd 治疗的患者中这一比例为 40.9%（OR 1.8；95% CI：1.229-2.646；p=0.0026）。
本研究中观察到的 Sarclisa 的安全性和耐受性与 Sarclisa 和 VRd 既定的安全性特征一致，没有观察到新的安全信号。最常见的不良反应（≥20%）是上呼吸道感染、腹泻、疲劳、周围感觉神经病变、肺炎、肌肉骨骼疼痛、白内障、便秘、外周水肿、皮疹、输液相关反应、失眠和 COVID-19。最常见的血液学实验室异常（≥80%）是血红蛋白减少、白细胞减少、淋巴细胞减少、血小板减少和中性粒细胞减少。71% 接受 Sarclisa 联合治疗的患者出现严重不良反应。超过 5% 的患者最常见的严重不良反应是肺炎（30%）。22.8% 接受 Sarclisa 联合治疗的患者因不良反应永久停止治疗，而对照组为 26%。
Sarclisa（Isatuximab）是一种单克隆抗体，可与 MM 细胞 CD38 受体上的特定表位结合，诱导独特的抗肿瘤活性。它旨在通过多种作用机制发挥作用，包括程序性肿瘤细胞死亡（凋亡）和免疫调节活性。CD38 在 MM 细胞表面高度均匀地表达，使其成为 Sarclisa 等基于抗体的疗法的靶点。
此次这项决定标志着 Sarclisa 在美国获得第3个适应症批准，也是第一个获批用于新诊断患者的适应症。FDA 根据优先审查对 Sarclisa 的该适应症进行了评估，该优先审查仅用于在治疗严重疾病方面具有潜在显著疗效或安全性改善的药物。Sarclisa 目前还在 50 多个国家获得批准，涉及两种适应症，用于治疗复发或难治性疾病患者。
多发性骨髓瘤（Ｍultiple myeloma，MM）是第二大常见血液系统恶性肿瘤，影响美国超过 130,000 名患者；每年约有 32,000 名美国人被诊断出患有 MM。尽管有可用的治疗方法，MM 仍然是一种无法治愈的恶性肿瘤，新诊断患者的五年生存率估计为 52%。根据基于医生的调查，大多数 NDMM 患者不适合移植，因此需要新的一线治疗方案，特别是由于后续治疗中的高流失率。
| 信息 | 来源 |
| Press Release: Sarclisa approved in the US as the first anti-CD38 therapy in combination with standard-of-care treatment for adult patients with newly diagnosed multiple myeloma not eligible for transplant | https://www.globenewswire.com/news-release/2024/09/20/2949916/0/en/Press-Release-Sarclisa-approved-in-the-US-as-the-first-anti-CD38-therapy-in-combination-with-standard-of-care-treatment-for-adult-patients-with-newly-diagnosed-multiple-myeloma-not.html |
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