新药|Miplyffa(Arimoclomol)美国获批治疗C型尼曼匹克病(NPC)

2024年09月20日（马里兰州银泉市）美国FDA宣布批准Zevra Therapeutics旗下口服疗法Miplyffa（arimoclomol）与酶抑制剂麦格司他（Miglustat）联合使用，以治疗成人和2岁及以上儿童的C型尼曼匹克病（NPC）相关神经系统症状。

• 口服疗法Miplyffa（arimoclomol）是美国FDA批准的首个C型尼曼匹克病（NPC）治疗药物。

一项为期12个月的随机、双盲、安慰剂对照试验评估了arimoclomol的安全性和有效性，试验对象为2至19岁、经分子生物学检验确诊为NPC的患者。50例患者按2：1的比例随机接受根据体重调整的arimoclomol（31至124毫克）或安慰剂治疗，每日口服3次。在这50例患者中，39名（78%）在试验中接受了miglustat作为基础治疗。

R4DNPCCSS评分为NPC疾病进展的衡量标准，它评估了NPC患者、护理人员和医生认为与疾病进展最相关的四个项目，包括行走、说话、吞咽和精细运动功能，分数越高表示疾病越严重。分析显示，根据R4DNPCCSS评分，arimoclomol组患者与安慰剂相比的疾病进展较慢。

Miplyffa（arimoclomol）是一款首创（first-in-class）热休克蛋白（HSP）放大器，可放大HSP的产生，HSP可以拯救有缺陷的错误折叠蛋白，改善溶酶体功能。。该疗法曾获FDA授予孤儿药资格、快速通道资格、突破性疗法认定以及罕见儿科疾病资格。