2024年09月09日，中国国家药品监督管理局（NMPA）官网显示，日本大冢制药（Otsuka）的泊那替尼片（ponatinib）的上市申请已获得批准（国药准字HJ20240090），用于：
- 1）既往用药耐药或不耐受的慢性髓性白血病（CML）；
- 2）复发或难治性费城染色体阳性（Ph+）急性淋巴细胞白血病（ALL）；
- 3）T315I阳性慢性髓性白血病（CML）或T315I阳性费城染色体阳性（Ph+）急性淋巴细胞白血病（ALL）。
泊那替尼治疗CML和Ph+ALL患者的疗效已在II期PACE研究中得到验证。该研究评估了泊那替尼45mg每日1次治疗慢性髓性白血病（CML）和费城染色体阳性（Ph+）急性淋巴细胞白血病（ALL）患者（对TKI耐药或不耐受和/或伴有T315I突变）的疗效和安全性。
慢性髓性白血病（CML）：2018年发表在Blood杂志上的5年随访数据显示，经泊那替尼治疗的慢性期CML患者，主要细胞遗传学缓解（MCyR）率可达55%，其中82%患者维持至5年随访终点；5年无进展生存期（PFS）率和总生存（OS）率分别高达53%和73%。
费城染色体阳性（Ph+）急性淋巴细胞白血病（ALL）：在32例Ph+ALL患者中，13例（41%）患者达MaHR，维持缓解时间（DoR）为3.2月；MCyR率、完全细胞遗传学缓解（CCyR）率分别为47%及38%；中位PFS为3.0月，3年OS率为12%。安全性方面，泊那替尼治疗相关的最常见不良事件（AEs）为高血压、皮疹、血小板减少、腹痛等。
Iclusig（Ponatinib）泊那替尼 曾译为：普纳替尼，是一款克服T315I突变的第3代Bcr-Abl抑制剂，对T315I突变型Bcr-Abl激酶具有高效特异性抑制作用，可有效解决现有Bcr-Abl抑制剂普遍存在、因激酶突变引起耐药性的缺陷，该药还对其他激酶有一定的抑制作用，包括VEGFR、PDGFR、FGFR、EPH受体和SRC家族的激酶，以及KIT、RET、TIE2和FLT3。
慢性髓性白血病（Chronic myeloid leukemia，CML）是一种发生在多能造血干细胞中的恶性骨髓增殖性肿瘤，其特点为外周血中粒细胞显著增多，在部分CML患者中，可找到Ph染色体和/或BCR-ABL融合基因。对很多患者来说，目前的疗法受到不耐受和耐药性的限制，而且携带T315I突变的患者对大部分TKIs产生耐药性，因此疾病进展风险增加。
费城染色体阳性（Ph+）急性淋巴细胞白血病（ALL）其特征是存在一种异常基因，称为费城染色体。在费城染色体阳性 (Ph+) 患者中，当 9 号和 22 号染色体片段相互交换时，就会形成异常染色体。这形成了较长的 9 号染色体和较短的 22 号染色体，导致 BCR::ABL1 的发育并与 Ph+ ALL 相关。
| 信息 | 来源 |
| 2024年09月09日药品批准证明文件送达信息 | https://www.nmpa.gov.cn/zwfw/sdxx/sdxxyp/yppjfb/20240909152505175.html |
| 免责声明 | 本资料仅作参考，诊疗请遵医嘱。 |
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