2024年08月27日（巴塞尔）罗氏（Roche）宣布，欧盟委员会已批准其新一代C5循环抗体Piasky（crovalimab）可伐利单抗 用以治疗阵发性睡眠性血红蛋白尿症（PNH）成人和青少年（12岁及以上，体重40公斤及以上）患者，无论患者之前是否曾使用过C5抑制剂治疗。
欧盟这次批准主要是基于临床3期试验COMMODORE 2研究的结果，该研究入组患者为之前未接受过C5抑制剂治疗的PNH患者。该研究表明，每4周皮下注射一次的PiaSky可达到疾病控制效果，且耐受性良好。PiaSky的效果不劣于需每2周静脉注射一次的C5抑制剂eculizumab（现有标准疗法）。接受PiaSky治疗的患者不良事件发生率与活性对照药物相似（分别为78%和80%）。该申请还包括另外两项3期试验的积极数据，即COMMODORE 1研究，研究对象为从使用目前获批的C5抑制剂转换为使用PiaSky的PNH患者；以及COMMODORE 3研究，该试验入组患者为中国首次接受C5抑制剂治疗的患者。
根据2022年年底在美国血液学会（ASH）年会上展示的数据，PiaSky在COMMODORE 3研究中达到了共同主要疗效终点——以LDH水平测定的溶血控制的受试者比例，以及避免输血（TA）的受试者比例。
具体而言，从第5周到第25周，溶血得到控制的受试者平均比例为78.7%。筛查前24周内实现TA的受试者比例（0.0%）与基线至第25周实现TA的受试者比例（51.0%）之间，差异具有统计学意义。值得一提的是，输血需求是PNH补体失调引起溶血的重要临床指标。在使用PiaSky治疗后的两周内，受试者疲劳状态得到了快速且有临床意义的改善，并随着时间的推移而持续。试验中总体安全性数据与C5抑制剂和潜在疾病的已知安全性一致，表明PiaSky耐受性良好，没有发现新的安全性信号。
Piasky（Crovalimab-akkz）派圣凯 (可伐利单抗) 是欧盟首个每月一次的皮下（SC）注射PNH疗法，且患者在经过充分培训后可自行注射。该疗法可能为成为当前定期静脉输注C5抑制剂疗法的替代选择，有望帮助减少PNH患者及其照护者的负担和生活干扰。
阵发性睡眠性血红蛋白尿（Paroxysmal nocturnal hemoglobinuria， PNH）是一种罕见且危及生命的综合征，患者会突然出现血尿、贫血和血栓形成等症状。PNH患者体内的乳酸脱氢酶（LDH）水平明显高于正常值，LDH是溶血的标志，溶血时会增加血栓风险，这也是PNH患者死亡的主要原因。抑制补体C5是具有显著临床症状PNH患者的标准治疗。然而，持续抑制末端补体途径的需求和补体C5的高血清浓度给药物开发带来了挑战，使得患者只能接受静脉注射治疗。
| 信息 | 来源 |
| Roche’s PiaSky approved in the EU as the first monthly subcutaneous treatment for people with PNH. | https://www.globenewswire.com/news-release/2024/08/27/2935905/0/en/Roche-s-PiaSky-approved-in-the-EU-as-the-first-monthly-subcutaneous-treatment-for-people-with-PNH.html |
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