2024年08月23日（比利时贝尔瑟）强生（Johnson & Johnson）宣布，欧盟委员会（EC）已批准其小分子抑制剂Balversa（erdafitinib）厄达替尼 作为每日一次口服单药疗法，用于治疗患有不可切除或转移性尿路上皮癌（mUC）的成人患者，这些患者具有成纤维细胞生长因子受体3（FGFR3）基因变异，并且之前接受过至少一线PD-1/PD-L1抑制剂的治疗。
- Balversa是欧盟批准用于治疗带有FGFR3变异mUC成人患者的首个泛FGFR激酶抑制剂。
这一批准主要是基于临床3期试验THOR的积极结果。该试验是一个随机、开放标签、多中心的研究，入组的mUC患者带有特定的FGFR遗传变异，且在接受一线或二线治疗期间或之后发生疾病进展。THOR试验结果显示，用于二线治疗时，对比化疗，在之前接受过PD-1或者PD-L1抑制剂治疗的患者中，Balversa改善患者的总生存期，并降低其死亡风险达36%。接受Balversa治疗患者的中位生存期比接受化疗的患者长4个月（HR：0.64；95% CI：0.47–0.88；P=0.0050）。
Balversa相关的常见不良反应包括磷酸盐升高、指甲疾病、口腔炎、腹泻等。
BALVERSA® (erdafitinib) 厄达替尼 是一款每日一次口服的FGFR激酶抑制剂。大约有20%的mUC患者携带FGFR基因变异，Balversa通过抑制FGFR而达到治疗效果。该疗法于2018年获得FDA的突破性疗法认定（BTD），并在2019年4月获得FDA加速批准。
尿路上皮癌 (Urothelial carcinoma，UC) 始于膀胱的最内层。几乎所有的膀胱癌（超过 90%）都是 UC。多达五分之一（20%）被诊断为 mUC 的患者具有成纤维细胞生长因子受体 (FGFR) 基因变异。FGFR是受体酪氨酸激酶家族，可通过多种肿瘤类型中的基因变异激活，这些变异可能导致肿瘤细胞生长和存活率增加。FGFR在多种生物过程中发挥关键作用，包括组织修复、炎症反应和代谢。控制 FGFR 的基因融合或突变（称为 FGFR1-4 变异）可能通过增加肿瘤细胞生长和存活率导致某些癌症的发展和进展。
晚期 UC 患者（包括 FGFR 驱动的肿瘤）预后不良，对创新疗法的需求仍然很高。已扩散到身体远处的转移性膀胱癌患者的五年生存率目前为 8% 。
| 信息 | 来源 |
| European Commission approves BALVERSA®▼ (erdafitinib) for adult patients with unresectable or metastatic urothelial carcinoma. | https://www.globenewswire.com/news-release/2024/08/23/2934847/0/en/European-Commission-approves-BALVERSA-erdafitinib-for-adult-patients-with-unresectable-or-metastatic-urothelial-carcinoma.html |
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