进展|IWILFIN(依氟鸟氨酸)海南博鳌上市治疗高危神经母细胞瘤

2024年08月17日 (乐城管理局) 8月7日，神经母细胞瘤口服创新药依氟鸟氨酸（Eflornithine）在乐城博鳌未来医院开出国内首张处方。在海南省妇女儿童医学中心血液肿瘤科主任医师董秀娟团队的精心诊疗和悉心照料下，国内首位神经母细胞瘤患者等等顺利完成首次用药。

一项研究评估了依氟鸟氨酸对高危神经母细胞瘤儿科患者的疗效。研究参与者 (N=105) 在标准护理治疗（包括免疫治疗）后接受依氟鸟氨酸作为维持治疗，主要终点是无事件生存期(EFS)。结果显示，eflornithine可改善高危神经母细胞瘤患者的无事件生存率（EFS）和总生存期（OS）。在免疫治疗后4年，eflornithine组患者的EFS为84%，外部对照组为73%，eflornithine组患者的存活率为96%，而外部对照组患者为84%。这相当于复发风险降低了52%，死亡风险降低了68%。

中国神经母细胞瘤的发病率低至1.01/10万（0-14岁儿童），极为罕见。在2023年国家公布的《第二批罕见病目录》，神经母细胞瘤被正式纳入。其临床表现及预后具有高度异质性，低中危患者预后较好，高危患者即使接受化疗、放疗、手术、造血干细胞移植等多种方法的综合治疗，5年生存率仍低于50%，复发或难治性神经母细胞瘤5年生存率仅约20%，严重影响患者生命质量，被称为“儿童肿瘤之王”，给家庭带来沉重的经济负担。

神经母细胞瘤的临床表现异质性较大，根据原发肿瘤和转移瘤灶的部位及范围，临床表现有所不同。常见临床症状和体征有：腹痛、腹胀、腹泻、便秘、皮肤肿块、贫血、发热、易激惹、体重降低、乏力、血压升高和熊猫眼等。如局部肿块过大，还可造成相应的压迫症状。

高危神经母细胞瘤患儿治疗后容易复发，复发率为50-60%，复发导致高危NB患者预后较差，5年生存率不足50%。

目前，国内儿童神经母细胞瘤的治疗策略与国外一致，根据患儿的危险度分级采取不同的治疗策略。对于极低危、低危患儿，以手术切除为主，联合或不联合化疗，可获得较好的长期生存；对于高危神经母细胞瘤，通常包括诱导治疗、巩固治疗、维持治疗三个治疗阶段。虽然，目前国内已经有靶向免疫治疗药物上市，但由于神经母细胞瘤的特异性，患儿的复发概率依旧存在。