新药|Sebetralstat欧盟获批治疗遗传性血管性水肿(HAE)

2024年08月15日 (马萨诸塞州剑桥和英格兰索尔兹伯里) KalVista Pharmaceuticals, Inc. 宣布，欧洲药品管理局 (EMA) 已批准 sebetralstat 的上市许可申请 (MAA)，sebetralstat 是一种新型、在研口服血浆激肽释放酶抑制剂，用于按需治疗遗传性血管性水肿 (HAE)。

EMA 人用药品委员会 (CHMP) 将根据欧盟所有 27 个成员国以及欧洲经济区国家挪威、冰岛和列支敦士登的集中许可程序审查该申请。此前披露的结果支持了此次 MAA 申请，包括来自 KONFIDENT 3 期临床试验和正在进行的 KONFIDENT-S 开放标签扩展试验的数据。Sebetralstat 达到了 3 期试验的主要终点，300 毫克和 600 毫克制剂的症状缓解开始时间明显快于安慰剂（300 毫克 p<0.0001，600 毫克 p=0.0013），且耐受性良好，安全性与安慰剂相似。在 KONFIDENT-S 中，sebetralstat 使患者能够更早地治疗发作，从发作到治疗的中位时间为 9 分钟，并且具有一致的安全性和有效性，包括喉部发作到症状开始缓解的中位时间为 1.3 小时。

KONFIDENT 的详细数据最近发表在《新英格兰医学杂志》上。KONFIDENT 和 KONFIDENT-S 的数据也在 2024 年欧洲过敏和临床免疫学学会大会上进行了展示。2024年6月，KalVista 向美国食品药品管理局提交了 sebetralstat 的新药申请 (NDA)。KalVista 计划于 2024年9月4日至6日在德国柏林举行的第 7 届缓激肽研讨会上展示 KONFIDENT 试验的欧盟数据以及 KONFIDENT-S 的附加数据。

KalVista 最近还宣布启动 KONFIDENT-KID 临床试验，以评估 sebetralstat 在 2-11 岁儿科人群中的安全性和有效性。

Sebetralstat 完全由 KalVista 的科学团队发现和开发，是一种新型的、在研的口服血浆激肽释放酶抑制剂，用于按需治疗遗传性血管性水肿 (HAE)。Sebetralstat 获得了美国 FDA 的快速通道和孤儿药资格认定，以及欧洲药品管理局 (EMA) 的孤儿药资格认定和儿科研究计划批准。