2024 年 8 月 8 日（巴塞尔），美国FDA官网显示，FDA已经批准诺华（Novartis）公司的潜在重磅疗法Fabhalta（iptacopan）扩展适应症，用于降低成人IgA肾病（IgAN）患者的蛋白尿水平，这些患者有疾病迅速进展的风险。
- Fabhalta是首个针对替代补体通路的IgAN疗法。
该适应症是根据预先指定的 III 期 APPLAUSE-IgAN 研究中期分析获得的加速审批而授予的，这项试验在518名成人原发性IgAN患者中评估Fabhalta的疗效和安全性。该研究的两个主要终点分别为患者24小时尿蛋白与肌酐比率（UPCR）和24个月内估计的肾小球滤过率（eGFR）斜率。
此前发布的中期分析数据显示，与接受安慰剂和支持性治疗的患者相比，Fabhalta治疗组患者在接受治疗9个月后蛋白尿减少38.3%（p<0.0001），达到试验主要终点。该试验的另一项主要终点是通过测量24个月内年度eGFR斜率来评估Fabhalta减缓IgAN进展的能力，该数值预计在2025年研究完成时公布。这项研究同时表明Fabhalta的安全性与耐受性良好，与之前报告的安全性特征一致。
Fabhalta（Iptacopan）飞赫达（伊普可泮）是一种口服特异性替代补体通路因子B抑制剂，能高效抑制补体替代通路中因子B。它可能在治疗多种替代通路功能异常导致的疾病同时，不影响其它补体通路介导的对微生物入侵的免疫反应，降低患者受到感染的风险。
免疫球蛋白A肾病（IgA肾病）是一种进行性罕见疾病，免疫系统会攻击肾脏，常导致肾小球炎症和蛋白尿。全球每年每百万人中约有25人被新诊断出患有IgAN。每个人的患病历程都是独一无二的，因为 IgAN 的进展不同，治疗反应也各异。
尽管目前有标准的治疗，但高达 50% 的持续性蛋白尿 IgAN 患者在诊断后的 10 至 20 年内会发展为肾衰竭。这些患者通常需要维持性透析和/或肾移植。具有不同作用机制的有效靶向疗法可以帮助医生为患者选择最合适的治疗方法。
| 信息 | 来源 |
| Novartis receives FDA accelerated approval for Fabhalta® (iptacopan), the first and only complement inhibitor for the reduction of proteinuria in primary IgA nephropathy (IgAN) | https://www.globenewswire.com/news-release/2024/08/07/2926511/0/en/Novartis-receives-FDA-accelerated-approval-for-Fabhalta-iptacopan-the-first-and-only-complement-inhibitor-for-the-reduction-of-proteinuria-in-primary-IgA-nephropathy-IgAN.html |
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