2024年08月01日（新泽西州帕拉默斯）Octapharma USA , Inc. 宣布，美国食品药品管理局 (FDA) 扩大了 fibryga ®（纤维蛋白原（人）冻干粉重建剂）的批准范围，用于获得性纤维蛋白原缺乏症 (AFD) 出血患者的纤维蛋白原补充。作为首个也是唯一1个获得此项批准的按需、病毒灭活、人血浆衍生纤维蛋白原浓缩物，fibryga 是一种快速且比目前的标准治疗（冷沉淀）更精确的严重出血情况治疗方案。
FDA 扩大对 fibryga 的批准是基于发表在 JAMA 上的 FIBRES [手术中纤维蛋白原补充] 研究，这是一项对 735 名患者进行的头对头、多中心、随机临床试验，表明纤维蛋白原浓缩物不劣于冷沉淀，可以代替冷沉淀治疗 AFD 相关出血。Fibryga 已于 2019 年在欧盟和2020 年在加拿大获得用于治疗 AFD 的监管批准。
Fibryga [ Fibrinogen (Human) Lyophilized Powder for Reconstitution]（纤维蛋白原（人）冻干粉重建剂）是一种人类纤维蛋白原浓缩物，适用于为患有获得性纤维蛋白原缺乏症的出血患者补充纤维蛋白原，以及治疗患有先天性纤维蛋白原缺乏症（包括无纤维蛋白原血症和低纤维蛋白原血症）的患者的急性出血发作。Fibryga 不适用于治疗异常纤维蛋白原血症。
今天的批准是 FDA 迄今为止第三次批准 fibryga。2017年，FDA 批准了该药物用于治疗成人和青少年先天性纤维蛋白原缺乏症的急性出血发作，包括无纤维蛋白原血症和低纤维蛋白原血症。2020 年，FDA 又批准了该药物用于治疗 12 岁以下儿科患者先天性纤维蛋白原缺乏症的急性出血发作。
纤维蛋白原缺乏症，分为先天性纤维蛋白原缺乏症（congenital fibrinogen deficiency，CFD）和获得性纤维蛋白原缺乏症（acquired fibrinogen deficiency，AFD）。
纤维蛋白原（Fibrinogen，Fg）即凝血因子I，在急诊和外科手术中的凝血和血液凝固中起着重要作用。在严重出血期间，纤维蛋白原是第一个降至极低水平的凝血因子。快速补充纤维蛋白原对于出血患者的止血至关重要。1964 年推出的冷沉淀具有重大缺点，包括解冻和制备过程长、纤维蛋白原水平不稳定、包含额外的凝血依赖性成分以及更高的病毒传播风险。fibryga 获批用于治疗 AFD 是当前护理标准的重大进步。作为冻干粉，它可以在室温下或冷藏下储存，并可以在患者护理时快速重构。它非常精确，可提供高度纯化且一致的纤维蛋白原量，以实现精确治疗。
先天性纤维蛋白原缺乏症（congenital fibrinogen deficiency，CFD）是常染色体遗传性疾病，包括:
- 血浆纤维蛋白原完全缺失或低于检测下限的无纤维蛋白原血症（afibrinogenemia）
- 血浆纤维蛋白原水平＜150 mg/dL的低纤维蛋白原血症（hypofibrinogenemia）
- 血浆纤维蛋白原功能异常的异常纤维蛋白原血症（dysfibrinogenemia）。
获得性纤维蛋白原缺乏症 (Acquired fibrinogen deficiency,AFD) 通常由严重出血引起，可损害血凝块形成，增加患者持续出血的风险。
| 信息 | 来源 |
| FDA Approves Additional Indication for Fibryga® for Fibrinogen Supplementation in Bleeding Patients with Acquired Fibrinogen Deficiency, Potentially Ushering in a New Standard of Care. | https://www.prnewswire.com/news-releases/fda-approves-additional-indication-for-fibryga-for-fibrinogen-supplementation-in-bleeding-patients-with-acquired-fibrinogen-deficiency-potentially-ushering-in-a-new-standard-of-care-302213110.html |
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