新药|Tecelra(Afami-cel)美国获批二线治疗MAGE-A4阳性滑膜肉瘤

2024年08月01日 (费城和英国牛津) Adaptimune Therapeutics公司宣布，美国FDA批准其工程化T细胞疗法Tecelra（Afamitresgene autoleucel，Afami-cel）用于二线治疗既往接受过化疗治疗的不可切除或转移性滑膜肉瘤成人患者，这些患者的肿瘤表达黑色素瘤协同抗原4（MAGEA4），且HLA-A*02:01P阳性、HLA-A*02:02P阳性、HLA-A*02:03P阳性、HLA-A*02:06P阳性。

• Tecelra是全球首款获批上市的实体瘤工程T细胞疗法（TCR-T），也是十多年来治疗滑膜肉瘤的首个有效疗法。

此次批准主要是基于一项关键性研究SPEARHEAD-1中队列1的积极数据。该试验中的滑膜肉瘤患者均患有晚期转移性疾病，接受过中位线数为3线的系统性治疗（范围：1-12）。

该研究达到了主要疗效终点，44例患者的总缓解率（ORR）为43%，完全缓解率为4.5%，中位缓解持续时间为6个月（95%CI：4.6，未达到）。在有缓解的患者中，39%患者的缓解持续时间≥12个月。试验详细数据在今年早些时候发布于《柳叶刀》当中。

安全性方面，毒性反应包括细胞因子释放综合征（CRS）和可逆的血液学毒性，这与之前的研究结果一致，表明afami-cel的安全性是可以接受的。

Tecelra（Afamitresgene autoleucel，Afami-cel）是一种针对MAGE-A4癌症靶点的工程化T细胞受体（TCR）T细胞疗法，被设计作为一种用于晚期滑膜肉瘤的一次性疗法。此前，美国FDA已授予其治疗软组织肉瘤的孤儿药资格和治疗滑膜肉瘤的再生医学先进疗法认定。TECELRA不适用于HLA-A*02:05P纯合子或杂合子成人患者。

Adaptimmune Therapeutics公司专注于利用细胞疗法来治疗癌症，其核心技术是其特有的TCR-T技术平台——SPEAR（Specific Peptide Enhanced Affinity Receptor）T细胞技术。这项技术可以增强T细胞对抗原的亲和力，使得T细胞能够更有效地识别并摧毁癌细胞。Afami-cel的获批是TCR-T疗法的重要里程碑。