2024年07月31日（波士顿）Rhythm Pharmaceuticals, Inc.宣布欧盟委员会 (EC) 扩大了 IMCIVREE ® (setmelanotide) 的营销授权，将范围扩大到因 Bardet Biedl 综合征 (BBS) 或促阿片黑素皮质素 (POMC)、前蛋白转化酶枯草溶菌素/kexin 1 型 (PCSK1) 或瘦素受体 (LEPR) 缺乏导致肥胖的2至6岁儿童。
IMCIVREE 是欧盟首个获得授权的精准医疗项目，用于控制饥饿和治疗成人和儿童肥胖症，目前最小的患者为 2 岁，患有 BBS 或 POMC、PCSK1 或 LEPR 缺乏症。
在欧盟，setmelanotide 适用于治疗成人和 2 岁及以上儿童中与基因确认的 BBS 或功能丧失的双等位基因 POMC（包括 PCSK1）缺陷或双等位基因 LEPR 缺陷相关的肥胖症和饥饿控制。在欧洲，setmelanotide 应由擅长肥胖症和潜在遗传病因的医生开具处方并监督。
在美国，setmelanotide 适用于治疗因 POMC、PCSK1 或 LEPR 缺乏而导致单基因或综合征性肥胖的成人和 6 岁及以上儿童患者的慢性体重管理，经 FDA 批准的检测确定 POMC、PCSK1 或 LEPR 基因变异被解释为 致病 、 可能致病或意义不明（VUS）或 BBS。
| 信息 | 来源 |
| Rhythm Pharmaceuticals Announces European Commission Expands ▼IMCIVREE® (setmelanotide) Marketing Authorization to include Children as Young as 2 Years Old | https://www.globenewswire.com/news-release/2024/07/31/2921935/0/en/Rhythm-Pharmaceuticals-Announces-European-Commission-Expands-IMCIVREE-setmelanotide-Marketing-Authorization-to-include-Children-as-Young-as-2-Years-Old.html |
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