新药|LEQSELVI(Deuruxolitinib)美国获批治疗严重斑秃

2024年07月25日（孟买和新泽西州普林斯顿）太阳制药工业有限公司 (Sun Pharmaceutical Industries Limited) 宣布，美国食品药品监督管理局 (FDA) 批准 LEQSELVI™ (deuruxolitinib) 8mg片剂用于治疗患有严重斑秃的成年人。

此次批准基于两项多中心、随机、双盲、安慰剂对照的 3 期临床试验 THRIVE-AA1 和 THRIVE-AA2 的数据，这两项试验共招募了 1,220 名斑秃患者，这些患者头皮脱发率至少为 50%，根据脱发严重程度工具 (SALT) 测量，脱发时间超过六个月。数据还收集自两项开放标签、长期延长试验，患者在完成 24 周试验后即可入组。

在研究基线时，平均患者头皮毛发覆盖率仅为 13%。在试验中，在 24 周时，主要终点得到满足，超过 30% 服用 LEQSELVI 的患者头皮毛发覆盖率达到 80% 或更高（SALT ≤20）。服用LEQSELVI 并达到 SALT 评分 ≤20 的患者数量在 24 周内呈现持续上升趋势，没有停滞。此外，多达 25% 的患者在 24 周时几乎所有头皮毛发都恢复了（覆盖率≥90%）。

在第 2 阶段剂量范围研究和第 3 阶段随机安慰剂对照试验中，很少有患者（3.1%）每天两次服用 LEQSELVI 8 毫克而因不良反应而停止试验。在 临床试验中，超过 100 人继续服用 deuruxolitinib 超过三年。¹

LEQSELVI 可能引起严重副作用，包括严重感染、恶性肿瘤、血栓形成、胃肠道穿孔和某些实验室异常。还可能增加死亡和重大心血管事件的风险。CYP2CP 代谢较差或服用中度或强效 CYP2C9 抑制剂的患者不应使用 LEQSELVI。在安慰剂对照试验中，最常见的三种不良事件是头痛（12.4% 对比安慰剂 9.4%）、痤疮（10% 对比安慰剂 4.3%）和鼻咽炎（8.1% 对比安慰剂 6.7%）。

LEQSELVI（deuruxolitinib）氘代芦可替尼 (CTP-543) 8 毫克片剂是一种口服 Janus 激酶 JAK1 和 JAK2 选择性抑制剂，获准用于治疗患有严重斑秃的成年患者。斑秃是一种自身免疫性疾病，免疫系统攻击毛囊，导致头皮和身体毛发部分或全部脱落。

严重斑秃(Severe Alopecia Areata) 是一种常见的自身免疫性疾病，脱发被认为是由于免疫特权的崩溃而发生的，导致免疫系统针对毛囊并导致头皮、面部和有时身体其他部位的突然脱发。LEQSELVI 是一种新的、每日两次口服的 Janus 激酶 (JAK) JAK1 和 JAK2 选择性抑制剂。作为 JAK 抑制剂，LEQSELVI 可阻断被认为导致严重斑秃脱发的途径。斑秃在美国影响着大约 70 万人，其中 30 万人患有严重斑秃。斑秃常常导致患者在寻求专业帮助之前自行治疗，原因是对现有治疗进展缓慢感到不满。