2024年07月22日（仁川）三星生物制药有限公司宣布，美国食品药品管理局 (FDA) 已批准 Epysqli® (eculizumab-aagh)依库珠单抗 的生物制品许可申请 (BLA)，作为Soliris (eculizumab)依库珠单抗 的生物仿制药。Epysqli 已获批用于治疗阵发性睡眠性血红蛋白尿 (PNH) 患者以减少溶血、非典型溶血性尿毒症综合征 (aHUS) 以抑制补体介导的血栓性微血管病。Epysqli 不适用于治疗志贺毒素大肠杆菌相关溶血性尿毒症综合征 (STEC-HUS) 患者。
FDA 批准 Epysqli 是基于包括分析、非临床和临床数据在内的全面证据，这些证据表明 Epysqli 与 Soliris 高度相似，在安全性、纯度和效力方面，Epysqli 和 Soliris 之间没有临床意义上的差异：在健康志愿者中进行的随机 I 期、双盲、三组、平行组、单剂量研究 (NCT03722329) 证明了 Epysqli 和 Soliris 之间的药代动力学 (PK) 等效性和可比的药效学 (PD)、安全性、耐受性和免疫原性特征。在 PNH 患者中进行的随机 3 期、双盲、多中心、交叉研究 (NCT04058158) 证明了 Epysqli 和 Soliris 在疗效、安全性、PK 和免疫原性方面的临床等效性。
Epysqli®（eculizumab-aagh）依库珠单抗 注射剂（供静脉注射）Epysqli 是一种补体抑制剂，用于治疗以下患者：
- 阵发性睡眠性血红蛋白尿症（PNH）以减少溶血
- 非典型溶血性尿毒症综合征 (aHUS) 抑制补体介导的血栓性微血管病
在美国以外，Epysqli 还被欧盟委员会 (EC) 和韩国食品药品安全部 (MFDS) 批准作为 Soliris 的生物仿制药，用于治疗 PNH 和 aHUS 患者。
单克隆抗体和抗 C5 补体抑制剂 依库珠单抗 (eculizumab) 是治疗 PNH 和 aHUS的完善标准药物，这两种罕见疾病在美国的患病人数估计分别约为 50,000 和 5,000。大约70 % 接受依库珠单抗治疗的 PNH 患者未按照标签规定用药，三分之二的患者平均在 1.5 年内停用依库珠单抗，这可能归因于多种因素，包括高昂的治疗费用。生物仿制药是一种与现有 FDA 批准的生物制剂高度相似且没有临床意义差异的生物药物，它有可能减轻医疗保健系统的财务负担并改善生物疗法的可及性。生物仿制药必须符合与参考产品相同的药品质量、安全性和有效性标准。
| 信息 | 来源 |
| FDA Approves Samsung Bioepis’ EPYSQLI® (eculizumab-aagh) as a Biosimilar to Soliris (eculizumab) | https://www.globenewswire.com/en/news-release/2024/07/22/2916428/0/en/FDA-Approves-Samsung-Bioepis-EPYSQLI-eculizumab-aagh-as-a-Biosimilar-to-Soliris-eculizumab.html |
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