进展|VOQUEZNA(Vonoprazan)美国获批用于缓解成人非糜烂性胃食管反流病(GERD)相关的胃灼热

2024年07月18日（新泽西州弗洛勒姆帕克）Phathom Pharmaceuticals, Inc.公司宣布，美国食品药品管理局 (FDA) 已批准 VOQUEZNA®（vonoprazan）10mg片剂用于缓解成人非糜烂性胃食管反流病 (Non-Erosive GERD) 相关的胃灼热。

此次批准得益于 PHALCON-NERD-301 研究 ( NCT05195528 ) 的积极结果。该研究是一项 3 期随机、安慰剂对照、双盲、多中心美国研究，旨在评估 VOQUEZNA 对非糜烂性 GERD 成人患者每日治疗的有效性和安全性。该试验招募了 772 名非糜烂性 GERD 成人患者，这些患者每周有四天或四天以上的胃灼热，其中大多数人每周有六至七天的胃灼热，并在四周内比较了使用 VOQUEZNA 10 毫克治疗的患者和使用安慰剂治疗的患者在缓解胃灼热方面的表现。该试验还包括一个 20 周的延长期，在此期间所有患者均接受 VOQUEZNA 治疗以评估长期治疗效果。

在关键试验中，VOQUEZNA 通过第四周的每日治疗迅速而显著地减少了胃灼热。与安慰剂相比，VOQUEZNA 展示了其功效，在第 4 周，全天和整夜无胃灼热的天数更多，24 小时无胃灼热的天数明显更多，这是主要终点。服用 VOQUEZNA 的患者无胃灼热天数的平均百分比为 45% ，安慰剂为 28%（p<0.001），24 小时无胃灼热天数的中位百分比分别为 48% 和 17%。服用 VOQUEZNA 的患者在无胃灼热的日子和夜晚的百分比以及未使用救援抗酸药物的天数百分比方面也有所改善。这项关键研究的结果此前已在 2024 年消化疾病周^® (DDW) 上公布，并发表在《临床胃肠病学和肝病学》上。

在为期四周的安慰剂对照试验中，接受 VOQUEZNA 治疗的患者报告的最常见不良反应（≥2%）包括腹痛、便秘、腹泻、恶心和尿路感染。在试验的 20 周延长期，接受 VOQUEZNA 治疗的患者还报告了上呼吸道感染和鼻窦炎。

非糜烂性胃食管反流病（Gastroesophageal reflux disease，GERD） 是 GERD 中最大的一类，其特征是没有食管黏膜糜烂但有反流相关症状。美国有超过 6500 万 GERD 患者，据估计，其中约 70% 的患者患有非糜烂性 GERD。非糜烂性 GERD 的症状可能会影响整体生活质量，包括间歇性胃灼热（尤其是在夜间）、反流、吞咽困难和胸痛。

非糜烂性 GERD 占美国 GERD 人口的很大一部分，影响数百万患有频繁胃灼热的人。这是 FDA 第三次批准 VOQUEZNA，该药物还被批准用于治疗所有严重程度的糜烂性食管炎 (EE)（也称为糜烂性 GERD），以及与抗生素联合用于根除幽门螺杆菌 ( H. pylori ) 感染。

非糜烂性 GERD 是 GERD 中最大的一类，其特征是没有食管黏膜糜烂但有反流相关症状。据估计，美国有 4500 万成年人患有非糜烂性 GERD，每年约有 1500 万人接受处方药治疗。尽管存在长期的治疗选择，但许多患者仍然对此类疗法不满意，并继续遭受胃灼热症状的折磨，这可能会影响患者的整体生活质量，白天和晚上都会发生阵发性胃灼热。