2024年07月11日，阿斯利康韩国公司（首席执行官兼总裁 Jeon Se-hwan）宣布用于18岁以上成人的抗水通道蛋白4（anti-aquaporin-4）的 C5 补体抑制剂 Ultomiris 注射液，获得食品药品安全部的额外批准，用于治疗AQP-4抗体呈阳性的视神经脊髓炎谱系障碍（NMOSD）。
NMOSD适应症的增加是基于外部安慰剂对照、多中心、开放标签3期临床试验CHAMPION-NMOSD，该试验旨在评估Ultomiris的治疗有效性和安全性。
用作对照组的安慰剂是来自 Soliris 3 期 NMOSD 临床试验 PREVENT 的安慰剂组，考虑到 NMOSD 是一种罕见疾病，而 Ultomiris 和 Soliris 是类似的治疗方法。
研究结果显示，在 73 周的临床期间（中位治疗期），没有患者被诊断为 Ultomiris 复发，与安慰剂相比，复发风险降低了 98.6%（HR=0.014，95% CI）。 0.000 -0.103，p<0.0001)
次要评价指标年复发率（ARR）和豪瑟步行指数（HAI）也得到了显着改善。
在临床期间，Ultomiris没有出现复发病例，导致年复发率为0.000（p<0.0001），并且豪瑟步态指数恶化的患者比例为Ultomiris的3.4%（58人中的2人）相比之下，安慰剂的比例为 23.4%（47 人中有 11 人）（p<0.0228）。
用药后出现3例严重不良事件，其中2人出现脑膜炎球菌感染，但全部康复，无后遗症并继续治疗。
Ultomiris (ravulizumab-cwvz) 是新一代 C5 补体抑制剂，其半衰期大约是 Soliris 的4倍，而 Soliris 需要间隔两周给药，而 Ultomiris 将给药间隔延长至八周，从而提高了治疗便利性。在韩国，经批准，Ultomiris 可以用于4种罕见疾病，包括：阵发性睡眠性血红蛋白尿症 (PNH) 、非典型溶血性尿毒症综合征、全身性重症肌无力 (gMG)。
视神经脊髓谱系障碍（Neuromyelitis Optica spectrum disorder ，NMOSD）是一种罕见的中枢神经系统疾病，会因复发性横贯性脊髓炎和视神经炎而导致失明和下半身瘫痪等不可逆的神经系统疾病，预防复发的治疗对于预防因复发而致残非常重要。
| 信息 | 来源 |
| 한국아스트라제네카 울토미리스, 시신경 척수염 범주질환 적응증 추가 外 | http://www.newsmp.com/news/articleView.html?idxno=241870 |
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