进展|Livmarli(氯马昔巴特)欧盟获批治疗于3个月及以上进行性家族性肝内胆汁淤积(PFIC)

2024年07月08日 (加利福尼亚州福斯特城) Mirum Pharmaceuticals, Inc.宣布，欧盟委员会已授予 LIVMARLI® (maralixibat) 口服溶液的营销授权，用于治疗进行性家族性肝内胆汁淤积症 ( PFIC）适用于3个月及以上的患者。

此次批准是在 CHMP 的积极意见之后得出的结论，与现有批准的 PFIC 治疗相比，LIVMARLI 治疗 PFIC 具有显着的临床益处，基于改善的疗效和对患者护理的重大贡献。此外，COMP 评估建议维持 LIVMARLI 用于治疗 PFIC 的孤儿药资格。

批准基于3月3期研究的数据，该研究是针对 PFIC 进行的最大规模的随机试验，该试验纳入了 93 名患有一系列 PFIC 基因类型的患者，包括 PFIC1、PFIC2、PFIC3、PFIC4、PFIC6 和未识别的突变状态。 3 月数据显示，在 All-PFIC 队列 (n=64) 中，LIVMARLI 与安慰剂相比，瘙痒症 (p<0.0001) 和血清胆汁酸 (p<0.0001) 显着减少，具有统计学意义。与安慰剂相比，总胆红素和生长也有显着改善。最常见的治疗中出现的不良事件是腹泻，主要是轻微的、不严重的、短暂的。

LIVMARLI也是欧盟委员会批准用于治疗两个月及以上GAS患者胆汁淤积性瘙痒，以及加拿大卫生部批准用于治疗GAS中胆汁淤积性瘙痒的唯一IBAT抑制剂。LIVMARLI 已获得 SAG 和 CIFP 2 型突破性治疗指定以及 SAG 和 CIFP 孤儿药指定。LIVMARLI 还获得美国食品和药物管理局批准用于治疗 5 岁及以上 PFIC 患者的胆汁淤积性瘙痒。 Mirum 提交了一份补充新药申请，介绍了 MARCH 研究中使用的更高强度的 LIVMARLI 制剂，以扩大年轻 PFIC 患者的使用范围，并预计将在今年晚些时候收到 FDA 的意见。