2024年07月5日，中国国家药品监督管理局（NMPA）官网最新公示，药华医药（PharmaEssentia）的超长效干扰素（罗培干扰素a-2b，Ropeginterferon alfa-2b）注射液上市申请已获得批准，用于治疗成人真性红细胞增多症（PV）患者。
支持罗培干扰素a-2b本次获NMPA批准上市的是一项针对中国真性红细胞增多症（PV）患者的关键性2期临床研究。该研究共入组49例羟基脲耐药或不耐受的PV患者，他们接受了更高起始剂量和更快患者内剂量滴定的替代给药方案（即起始剂量为250ug，两周后给予350ug，第4周后给予500ug），主要终点指标为第24周时不进行静脉放血或红细胞单采术情况下的完全血液学缓解（CHR）比例。
结果显示，患者的首次血液学缓解的中位时间是92天，24周CHR率高达60.22%，CHR率随治疗时间逐渐升高。41/48（85.7%）出现了JAK2等位基因负荷下降，1例患者达到完全分子学缓解（JAK2等位基因负荷＜1%），23例患者（46.9%）达到部分分子学缓解，且该产品耐受性较好。该研究数据已于2023年7月登上国际知名癌症医学期刊Experimental Hematology & Oncology。
（罗培干扰素a-2b）Besremi（Ropeginterferonα-2B-njft）是一种超长效单聚乙二醇脯氨酸干扰素，含有被一个40kDa聚乙二醇（PEG）基团共价修饰的额外N端脯氨酸。该产品最大用药剂量可到每次500ug，最大耐受剂量高，单支的有效成分是其他长效干扰素的几十倍，且不良反应低。该产品目前2~4周注射1次，大大提高了PV患者便捷性。
真性红细胞增多症（PV）是一种罕见的、慢性的致命血液癌症，为骨髓增殖性肿瘤（MPN）的一种。其致病原理是患者骨髓中干细胞发生突变，导致血细胞、白细胞、血小板的过度生成，产生健康风险，包括血凝块、中风和心脏病发作。大多数病例是由JAK2的V617F突变引起的。如果没有经过良好治疗控制，该病可进展为继发性骨髓纤维化和恶性肿瘤，包括急性髓系白血病。
| 信息 | 来源 |
| 2024年07月05日药品批准证明文件送达信息 | https://www.nmpa.gov.cn/zwfw/sdxx/sdxxyp/yppjfb/20240705153402194.html |
| 免责声明 | 本资料仅作参考，诊疗请遵医嘱。 |
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