进展|诺易特(培妥罗凝血素α)中国获批治疗A型血友病

诺易特（注射用培妥罗凝血素α）Esperoct（turoctocog alfa pegol，N8-GP）是基于Novoeight（Turoctocog alfa，注射用重组人凝血因子VIII）开发的长效重组凝血因子VIII（FVIII）。培妥罗凝血素α在Novoeight的基础上将分子量约为40kDa的PEG修饰在Turoctocog alfa的B结构域上，将它的半衰期提高了接近2倍。

A型血友病是因FVIII缺乏引起凝血功能障碍的遗传性疾病,也是最常见的血友病类型，男性发病率较高，临床表现为全身任何部位的出血，包括关节、肌肉和深部组织。A型血友病患者出血程度主要取决于FVIII活性水平，重度A型血友病患者（残余FVIII活性＜1%）占所有患者群体的50%。