2024年07月02日（印第安纳波利斯）美国FDA批准了礼来（Eli Lilly and Company）的Kisunla（donanemab），用于治疗出现早期症状的阿尔茨海默病（AD）的成年人。这些患者包括有轻度认知障碍（MCI）患者以及处于轻度痴呆阶段的AD患者，患者确认存在淀粉样蛋白病理。
- 每月一次的 Kisunla 是目前第1个也是唯一1个有证据支持在淀粉样斑块被清除后停止治疗的淀粉样斑块靶向疗法，这可以降低治疗成本并减少输液次数。
此次获批是基于TRAILBLAZER-ALZ 2试验的结果。根据礼来公布于2023年阿尔茨海默病协会国际会议（AAIC）中的数据，donanemab可显著减缓具有阿尔茨海默病早期症状患者的认知与功能下降、延缓疾病进展。亚群分析显示，处于疾病最早阶段的受试者获益更为显著，与安慰剂相比，其认知与功能下降减缓达60%。亚群分析还显示，75岁以下的患者从donanemab中受益更大。此外，无论患者基线的病理分期为何，donanemab治疗皆能显著降低其淀粉样斑块水平。
在18个月时，在所有受试者中，donanemab治疗使淀粉样斑块平均减少84%，而此数值在安慰剂组患者中仅为1%。当患者达到预定的淀粉样斑块清除标准，受试者能够停止使用donanemab。其中约一半的受试者在12个月时达到这一阈值，而约每10名受试者中有7名在18个月时可达到此阈值。
安全性方面，这项3期临床试验中淀粉样蛋白相关成像异常（ARIA）的发生率与此前的临床试验相似。ARIA是与淀粉样斑块清除抗体类疗法有关的不良反应，通常表现为大脑某个或多个区域的暂时性肿胀（ARIA-E）或微出血（ARIA-H），可以通过核磁共振成像（MRI）检测到。分析显示，在donanemab组与安慰剂组中，分别有205位（24.0%；52例有症状）与18位（2.1%；试验期间0例有症状）患者发生ARIA-E。此外，donanemab组与安慰剂组分别有3例与1例死亡被认为与治疗相关。
Kisunla™ (donanemab-azbt，350mg/20mL，每月1次静脉注射) 是一款靶向β淀粉样蛋白（Aβ）的单克隆抗体，它能与名为N3pG的淀粉样蛋白亚型特异性结合。通过靶向这一亚型，donanemab能够特异性地与大脑中的淀粉样斑块相结合，从而促进淀粉样斑块的清除。Kisunla 每4周注射1次。每次输液持续约30分钟。
在美国，每瓶Kisunla的售价为$695.65美元，Kisunla 的总费用将根据患者完成治疗的时间而有所不同。礼来提供了一个治疗周期费用评估，6个月的治疗费用为$12522美元，18个月的治疗费用为$48696美元。
FDA 的剂量说明指出，处方人员可以根据淀粉样蛋白 PET 成像观察到的淀粉样蛋白斑块被清除到最低水平来考虑停止使用 Kisunla。与其他针对淀粉样蛋白的疗法相比，在有限疗程的治疗后以及每月1次30分钟的输液后，完成治疗的可能性可以降低患者的自付治疗费用并减少输液次数。
阿尔茨海默病（Alzheimer disease，AD）又称为老年痴呆症，是一种神经退行性疾病，通常发病缓慢，病情逐渐恶化，是 60-70% 痴呆症病例的病因。最常见的早期症状是难以记住近期发生的事情。淀粉样蛋白级联假说是阐释阿尔茨海默病(AD)发病机制的主要学说之一，即脑内过量的β-淀粉样蛋白(β-amyloid，Aβ)是促发AD的核心因素．因此，靶向Aβ形成、聚集和清除等关键环节的药物开发是目前药物研究的热点。
| 信息 | 来源 |
| Lilly’s Kisunla™ (donanemab-azbt) Approved by the FDA for the Treatment of Early Symptomatic Alzheimer’s Disease. | https://www.prnewswire.com/news-releases/lillys-kisunla-donanemab-azbt-approved-by-the-fda-for-the-treatment-of-early-symptomatic-alzheimers-disease-302188299.html |
| 礼来Kisunla™ 获FDA批准用于治疗早期症状性阿尔茨海默病 | https://mp.weixin.qq.com/s/a00VQuujeEREPZnPNMpCng |
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